Essence研究的初步结果显示，Olezarsen显著降低了中度高甘油三酯血症且有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险患者的平均甘油三酯水平。
几乎所有参与者都在使用当前的标准降脂药物。该试验达到了其主要终点，在6个月时，与安慰剂相比，每月80毫克和50毫克剂量的Olezarsen分别使甘油三酯（TG）水平显著降低了61%和58%（p < 0.0001）。Olezarsen还达到了研究中的所有关键次要终点。绝大多数参与者的甘油三酯水平降至<150 mg/dL，反映了甘油三酯水平恢复正常。Olezarsen在研究中表现出良好的安全性和耐受性。Ionis公司计划提交一份摘要，在即将召开的科学会议上进行展示。预计在2025年第三季度将公布评估Olezarsen治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的关键三期CORE和CORE2研究的数据。
“这项研究的积极结果是为患有严重升高甘油三酯的人群带来潜在新治疗方法的重要一步。继FDA批准并成功推出TRYNGOLZA（Olezarsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），这是一种罕见的、遗传性的严重高甘油三酯血症后，这些数据支持Olezarsen对更广泛的严重高甘油三酯血症人群的潜在益处，”Ionis公司的全球心血管开发高级副总裁Sam Tsimikas博士说。“我们期待看到我们的关键三期研究CORE和CORE2的结果，这些结果将在2025年第三季度公布，并将成为我们年底前提交sNDA的基础。”
Olezarsen在研究中表现出良好的安全性和耐受性。最常见的治疗相关不良事件是在Olezarsen组比安慰剂组更频繁发生的注射部位反应，其中大多数为轻度。
关于Essence研究
Essence是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期研究（Essence-TIMI 73b），由Ionis的研究合作伙伴TIMI研究小组进行，支持Olezarsen的暴露数据库。Essence招募了1,478名年龄在18岁及以上的中度高甘油三酯血症（HTG）患者，定义为禁食甘油三酯水平≥150 mg/dL至<500 mg/dL，并被诊断为或有动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险。一小部分参与者（9%）在基线时禁食甘油三酯水平≥500 mg/dL。参与者在筛选前至少四周接受了稳定和优化的标准降脂治疗。参与者被随机分配接受每月一次皮下注射50毫克（n=276）或80毫克（n=832）的Olezarsen或安慰剂（n=369），持续12个月。
主要终点是六个月时禁食甘油三酯水平相对于基线的变化百分比。关键次要终点包括12个月时甘油三酯水平的变化百分比、达到禁食甘油三酯<150 mg/dL的患者比例以及治疗期间其他脂质参数（包括apoC-III、残余胆固醇、非HDL-C和apoB）的变化百分比。
关于高甘油三酯血症
甘油三酯（TG）是身体用作能量来源的一种脂肪。成年人的最佳水平通常低于150 mg/dL，高于150 mg/dL的水平是高甘油三酯血症的标志。高于500 mg/dL的水平是常见的一种称为严重高甘油三酯血症（sHTG）的情况，这使数百万人面临急性胰腺炎（AP）和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险，尽管他们已经接受了当前的标准治疗。对于甘油三酯水平超过880 mg/dL的人，包括那些患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的人，AP的风险更大。
关于Olezarsen
Olezarsen是一种正在评估用于治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的RNA靶向药物。Olezarsen旨在降低体内apoC-III的产生，apoC-III是一种在肝脏中产生的调节血液中甘油三酯代谢的蛋白质。目前，该药物正在两项三期临床试验——CORE和CORE2中进行评估，以治疗sHTG。Olezarsen尚未获得监管机构批准用于治疗sHTG。
Olezarsen最近在美国获得批准，作为饮食辅助药物，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平，商品名为TRYNGOLZA™（Olezarsen）。
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