波士顿一家公司对其首位患者实施了治疗,该疗法旨在使老化的眼神经细胞表现得如同年轻时一样。
Life Biosciences公司的实验性治疗将通过三种不同的基因编辑来再生视神经中的神经元,这些神经元在青光眼患者中可能受损。这些神经元在成年人体内通常无法再生,最终导致失明。该公司在《自然》杂志6月刊上公布了其研究成果。
多个实验室的动物研究表明,部分重编程细胞组织可以安全地进行,尽管人们仍担心该疗法可能使某些细胞转变为癌变状态。
为确保安全性,Life Biosciences公司依靠基因治疗中常用的病毒将三种重编程基因递送到患者视神经中的视网膜神经节细胞。公司首席科学官Sharon Rosenzweig-Lipson表示,为了更好地控制这一过程,重写的基因被设计为仅在参与者服用抗生素多西环素时才开启。
Rosenzweig-Lipson在接受《科学美国人》采访时表示:"这给了我们很大的控制权。不仅能够开启它,还能关闭它,并且不会让表达持续超过细胞再生所需的时长。"
该实验旨在治疗多达12名青光眼患者,并且有朝一日将包括患有另一种严重急性病症NAION(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)的患者,该病症也会损伤视神经。
研究人员警告称,成功并不一定证明他们能够编程细胞永生,但该公司也在肝病的动物模型上进行实验。
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