试验性药物是指尚未获得政府监管机构批准用于人类或兽医常规治疗的药品（包括药物或疫苗）。一种药品可能已获准用于某种疾病或症状，但在其他疾病或症状中仍被视为试验性药物。
美国
在美国，负责审批的机构是食品药品监督管理局（FDA），该机构必须授予药品研究性新药（IND）资格后方可进行人体临床试验。获得IND资格需由药品申办方提交申请，内容包含实验室和动物测试的安全性与有效性数据。由活体生物或其产物制成的药品需经历相同审批流程，但被称为生物制品许可申请（BLA）。生物制品包括抗体、白细胞介素和疫苗。2018年，美国颁布联邦"尝试权"法案，允许符合特定条件的个体使用尚未被认定为安全的试验性药物。
紧急使用授权（EUA）
FDA有权在公共卫生紧急事件期间对医疗产品（包括药物和疫苗）发布紧急使用授权。该机制在新冠疫情期间被广泛采用，使疫苗和治疗药物得以快速部署以应对危机。EUA流程包括确认公共卫生紧急状态、审核现有科学证据，以及评估产品的潜在效益与风险。
加拿大
在加拿大，启动临床试验前必须向加拿大卫生部健康产品与食品管理局提交临床试验申请（CTA）。若临床试验结果证明药品的治疗效果超过负面副作用，申办方可进一步提交新药申请。
欧盟
欧盟的临床试验由欧洲药品管理局（EMA）监管。自2019年起，所有临床试验申请必须使用欧盟统一门户和数据库系统。临床试验结果将向公众公开，摘要将以通俗语言撰写。
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