一项新研究表明，一种实验性药丸可减缓部分阿尔茨海默病患者的记忆丧失和脑部萎缩。
这种名为ALZ-801（缬曲普罗沙特）的药丸在患有早期阿尔茨海默病且携带两个APOE4基因拷贝的患者中显示出有效性，该基因使阿尔茨海默病风险增加10倍。
据新闻稿披露，马萨诸塞州生物技术公司Alzheon, Inc.的研究人员开展了一项三期临床试验，纳入325名早期阿尔茨海默病患者——包括轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆患者——且全部携带APOE4基因。
参与者年龄在50至80岁之间，随机接受ALZ-801药丸或安慰剂治疗，持续约18个月。
在整体受试群体中，ALZ-801显示出一定程度的记忆和认知衰退减缓作用，但差异未达到统计学显著性。
然而，在仅患有阿尔茨海默病最早期阶段（即轻度认知障碍）的人群中，该药丸使记忆衰退速度减缓50%，并几乎完全阻止了日常认知能力的下降。
芝加哥阿尔茨海默病协会全球科学计划高级主任、未参与本研究的韦伯博士（Christopher Weber, Ph.D.）向福克斯新闻数字版表示：“被诊断为轻度认知障碍的个体在认知能力（包括记忆、语言或视觉/空间感知）方面会出现衰退，但他们仍能独立完成大部分日常活动。”
每日服用两次该药丸的患者还表现出更缓慢的脑部萎缩——尤其在控制记忆和思维的海马体区域，萎缩程度比服用安慰剂者低约18%。
相关结果已发表于医学期刊《药物》。
研究人员指出，报告的主要副作用包括恶心、呕吐和食欲抑制。
这种实验性药丸未来可能成为现有获批阿尔茨海默病药物（如需静脉输注的lecanemab或donanemab）的居家替代方案。
当前药物属于旨在分解脑内淀粉样斑块的单克隆抗体疗法，但也与脑肿胀和出血风险相关。而ALZ-801通过预防淀粉样斑块形成发挥作用，未出现此类副作用。
韦伯强调：“在本次试验中，APOE-ε4/ε4基因携带者未表现出脑出血或肿胀增加，这一结果令人鼓舞，表明该药物在通常副作用风险更高的人群中可能相对安全。”
福克斯新闻高级医学分析师西格尔博士（Dr. Marc Siegel）也认同这一优势。他表示：“该药物可在斑块完全形成前使用，因此预防可能成为目标。正因如此，我们未观察到溶解斑块的单克隆抗体有时引发的脑肿胀副作用。”
研究人员指出，该研究存在一定局限性——主要在于最强效果仅出现在最早期阶段亚组，而非全部受试者。
试验仅纳入APOE4基因携带者，这类患者约占阿尔茨海默病患者总数的15%。
此外，研究持续时间相对较短，需通过更长期的随访试验确认结果。
韦伯重申，试验的主要和次要终点结果均为阴性。“但针对特定亚组的后续分析令人鼓舞，包括该治疗确实显著减缓了海马体萎缩——该脑区对记忆具有至关重要的作用。”他向福克斯新闻数字版解释道。
韦伯认为，该实验性药物的一个积极方面在于其可能与其他治疗早期阿尔茨海默病的药物形成互补。“这种疗法或可与其他抗淀粉样斑块药物联用，但需更多证据来明确其在联合治疗中的应用方式。”他补充道，“鉴于该亚组规模相对较小，未来需通过更大规模、更长期的临床试验验证这些发现。”
西格尔同样认可该药物的潜力：“它很可能成为日益丰富的抗阿尔茨海默病药物 arsenal 的一部分，这些药物针对多种预防靶点，包括β淀粉样蛋白、tau蛋白斑块以及神经炎症。”
该研究由ALZ-801制造商Alzheon, Inc.资助，并获得美国国家老龄化研究所拨款支持。
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