一类新型药物正在挽救那些原本毫无希望的儿童的生命。这些高科技药物可以替换缺陷基因。但有个问题：许多药物单次剂量成本高达数百万美元。而美国医疗体系尚未找到支付方式。我们想知道为何药物定价如此之高，以及保险计划为何会拒绝救命治疗。因此，我们采访了即将见到的几位人士：一家公司向其药物收取300万美元的制药商、一家拒绝支付的保险计划CEO，以及一位名叫希吉·格林(Ciji Green)的母亲。格林欣喜于新药能挽救女儿梅茜(Maisie)的生命，直到发现无人愿意支付这笔"生命价格"。
小梅茜出生于2017年。希吉·格林表示，从一开始，女儿就神秘地生病。
斯科特·佩利：当你把梅茜带回家时，你开始注意到什么？
希吉·格林：起初，她听起来就像一直感冒。她听起来真的很鼻塞。大约两周后，我注意到梅茜根本不能支撑头部。她的头和脖子就像果冻。她的头会不停地晃动。
希吉感觉事情非常不对劲——直到一位医生抽取血样检测脊髓性肌萎缩症(SMA)，医生们才确定问题所在。
希吉·格林：她拿着血样离开，回来后说："你听到我说我们在检测SMA了吗？"我说："是的，我听到了。"她说："你知道那是什么吗？"我说："不知道。"她伸出手，我说："请别碰我。请别碰我"，因为我知道——我知道我一直感觉的事情。"请别碰我。"我说："我们能做什么？你能做什么？"她摇摇头，说："爱她，抱紧她。"
基因缺失导致梅茜的肌肉萎缩。SMA通常在2岁前致命。然后，恰逢其时，2019年，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种近乎奇迹的疗法。只需一剂名为索凡瑞玛(Zolgensma)的药物就能替换基因，阻止疾病发展。但这一剂价格为200万美元。梅茜由所在州的医疗补助计划(Medicaid)承保。管理该医疗补助计划的保险公司表示不会支付。
希吉·格林：得知有药物能帮助她，我却非常愤怒。毫无疑问，我知道在她2岁前我将埋葬女儿。对她来说，死亡反而更便宜。他们寄希望于她死亡。
梅茜的故事揭示了美国医疗体系即将面临的情况，因为目前有300多种高成本基因疗法正处于临床试验中——有些针对数百万人罹患的疾病。
乔纳森·格鲁伯：我将其比作一场即将到来的海啸，基本上将淹没雇主赞助的保险体系。
很少有人比麻省理工学院(MIT)经济学教授、《平价医疗法案》设计者乔纳森·格鲁伯更了解医疗融资。
乔纳森·格鲁伯：当你拥有治疗癌症或心脏病的基因细胞和基因疗法时会发生什么？这些疾病更为常见。那时海啸就来了，我们面临被淹没的威胁。
斯科特·佩利：高价格目前已经造成什么问题？
乔纳森·格鲁伯：第一个问题是，美国许多公司是所谓的"自保"公司。他们自己支付医疗账单。美国约三分之二的投保人处于此类安排中。他们负担不起这笔费用，因此面临艰难的财务决策："我是覆盖这种药物并可能破产？还是不帮助我那个不幸的员工？"
这就是迈克·普尔(Mike Poore)面临的痛苦问题。
迈克·普尔：不应该只有富人才能负担最好的护理。
普尔是密苏里州非营利医院系统马赛克生命护理公司(Mosaic Life Care)的CEO，该公司约有5000名员工。2023年，马赛克决定不覆盖基因疗法——因为普尔告诉我们，员工保费将每月上涨125美元。但几个月后，一位员工生下患有SMA的双胞胎——和梅茜一样。
斯科特·佩利：双胞胎的基因疗法费用为420万美元。
迈克·普尔：是的。
被拒绝承保后，这家人公开指责马赛克。
迈克·普尔：我收到死亡威胁。我的家人——受到威胁。
斯科特·佩利：你做了什么来保护家人？
迈克·普尔：实际上送他们离开，决定继续留在医院工作，确保孩子们得到所需护理。
从他的健康计划拒绝索赔的那一刻起，普尔就向慈善家和立法者求助。最终，州医疗补助计划支付了双胞胎的治疗费用。
迈克·普尔：真正重要的是要理解，这是一个情况。但它是未来趋势的预兆。每种新的基因疗法都打破了最昂贵药物的记录。
斯科特·佩利：你似乎在说有一场风暴即将来临。
迈克·普尔：确实有一场风暴即将来临。
谁对药物收取数百万美元？道格·英格拉姆(Doug Ingram)就是其中之一。萨瑞普塔治疗公司(Sarepta Therapeutics)的CEO带我们进入一个零下4度的冷冻室，他在这里储存伊莱维迪斯(Elevidys)，该药物一剂价格为320万美元，这可能是减缓杜氏肌营养不良症(一种肌肉萎缩疾病)所需的全部剂量，这种疾病让父母面对这样的预后。
道格·英格拉姆：他们总是被告知："你的儿子患有杜氏肌营养不良症。对此我们无能为力。回家去爱他吧，因为这种疾病会一天天、一点点地从你身边夺走他，他将会死去。你必须习惯这一点。"
斯科特·佩利：人们听到你的药物价格为320万美元，会想"贪婪"。
道格·英格拉姆：他们应该这样想。首先，如果问题是"这是正确的价格，或唯一价格，社会能负担得起吗？"你会听到我说绝对是的，社会绝对能负担得起。我们会深入讨论。如果你问我，对于基因医学中的基因疗法，这是否是我们长期应该满意的价格，我会告诉你绝对不是。
英格拉姆的公司使用一种工程基因，指示儿童细胞制造保护肌肉的蛋白质。一种改良病毒将基因运送到细胞中。研发耗时18年。
道格·英格拉姆：第一个问题是，你甚至能否安全地做到这一点？第二个明显的问题是，如果你能，你必须制造这种东西。在我们计算的那一刻，你需要的基因治疗制造能力超过了当时地球上所有存在的能力总和。每家公司、每个研究机构、每所大学。而当时我们从未制造过任何看起来像基因治疗的药瓶。接下来，你必须筹集数十亿美元。你必须去找投资者，描绘未来的图景，并真正筹集数十亿美元来做这件事。我们没有数十亿美元。
据英格拉姆称，创造伊莱维迪斯花费了30亿美元。他目前面临的挑战之一是在美国仅约15,000名患者的罕见疾病中收回这项投资。英格拉姆表示，随着制造经验积累、未来竞争以及他所认为的联邦法规简化，价格将会下降。
道格·英格拉姆：如今，平均而言，开发一种疗法需要10多年时间。制造一种疗法平均成本近30亿美元。在这一旅程开始时，成功的概率几乎为零。在这一背景下，最终获批的疗法当然会非常昂贵。所以我们需要做的是解决这个问题。60-70年来，我们一直在层层叠加要求，所有这些都是为了确保在美国获批的疗法既安全又有效这一值得称赞的目标。我们必须努力深入其中，剥离掉那些绝对必要的东西，以今天的科学为依据，而不是60年代的科学，并找到一种方法，以更高的成功率制造成本低于30亿美元的疗法。
尽管结果参差不齐，FDA还是批准了伊莱维迪斯。约1,100名患者接受了治疗。两人死于肝衰竭。约一半患者由医疗补助计划承保。现在评估伊莱维迪斯的效果还为时过早。但英格拉姆给我们看的药瓶是为一个名叫莱顿(Leighton)的男孩准备的。治疗数月后，莱顿的父母告诉我们，他"茁壮成长"、"更强壮"且"更独立"。
斯科特·佩利：在这个等式中有坏人吗？拒绝支付的雇主、对这些药物收取巨额费用的制药公司？
乔纳森·格鲁伯：制造商不是坏人。公司不是坏人。真的，这里没有坏人。我们社会必须认识到某些事情已经改变。我们有了一种新的神奇而昂贵的治疗方法，我们社会需要认识到，我们需要共同行动来吸收这些成本。
经济学家乔纳森·格鲁伯表示，在他看来，吸收这些成本将需要政府支持和谈判价格。在此之前，包括希吉·格林在内的父母必须即兴发挥。格林为女儿梅茜寻求慈善捐助，设立GoFundMe页面，并要求与保险公司会面。
斯科特·佩利：你想让他们直视她的眼睛。
希吉·格林：是的，我想让他们直视她的眼睛，说"我们就是导致你将要死亡的原因"。
保险公司董事会退缩了。梅茜于2019年接受了基因治疗药物索凡瑞玛(Zolgensma)。
斯科特·佩利：一剂，一小时，效果如何？
希吉·格林：你甚至无法描述。太神奇了。神奇的梅茜。它改变了她的生命。它改变了我们的生活。这就是她所需要的。
斯科特·佩利：我们现在能见见她吗？
希吉·格林：当然可以。我们很乐意让你们见见梅茜。
预计2岁前死亡，我们见到她时她已经6岁，治疗如此成功，以至于希吉已为制药公司做产品代言。药物治疗前的损伤无法逆转。梅茜不能行走，但她在学校成绩全A。
斯科特·佩利：你好，梅茜。
梅茜：你好。
希吉告诉我们，疾病的进展似乎已经停止。那么代价是什么？
希吉·格林：那珍贵的小挥手。
斯科特·佩利：很高兴见到你。
希吉·格林：你能说"很高兴见到你"吗？
梅茜：很高兴见到你。
斯科特·佩利：你自己的奇迹。
希吉·格林：我自己的奇迹。
制作：亚伦·韦斯(Aaron Weisz)。副制作人：伊恩·弗利金格(Ian Flickinger)。广播助理：米歇尔·卡里姆(Michelle Karim)。编辑：乔·桑泽(Joe Schanzer)。
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