英国国家健康与护理卓越研究所（Nice）决定暂不推荐两种新的阿尔茨海默病药物用于英格兰的NHS常规使用。这一决定虽令部分受痴呆影响的家庭感到失望，但它反映了一种保护患者和公共资金的谨慎且基于证据的方法。
受到关注的这两种药物分别是卫材公司（Eisai）生产的lecanemab和礼来公司（Eli Lilly）生产的donanemab。它们曾被媒体称为“突破性”治疗和“奇迹”药物。然而，Nice长期以来对新型痴呆药物进行严格审查，在此案例中也提出了关于这些药物实际益处的重要问题。
主要声称是，这些药物可以在早期患者中将阿尔茨海默病的进展延迟约四到六个月。这并不是没有效果，但也不像某些头条新闻所暗示的那样具有戏剧性。
此外，区分临床试验结果和日常护理中的治疗表现也很重要。试验条件是受控和选择性的，而NHS则治疗更为广泛的患者群体。
还有其他因素需要考虑。这些药物存在风险，包括可能导致脑肿胀和出血，并且需要进行侵入性测试，如腰椎穿刺或定期脑扫描，在治疗前后都需要进行。输液还必须在医院进行多个月。对于一些患者来说，这种负担可能超过了适度的益处。
另一个问题是，我们还不知道这些益处在18个月的试验期之后是否仍然持续。Nice必须根据长期预测做出决定，使用诸如质量调整生命年（QALY）来权衡健康效益与NHS的成本。这些决策通常涉及复杂的模型，合理的人员可能对证据有不同的解释。
成本也是一个因素。在美国，这些药物每年每位患者的费用高达25,000英镑。虽然公司可以向NHS提供折扣，但Nice仍需考虑同样的资金是否可以在卫生系统的其他地方发挥更大的作用。
在这种情况下，Nice得出结论认为，这些新的阿尔茨海默病治疗的益处仍然太小，无法证明当前价格点下的额外成本是合理的——这一决定得到了一些专家的支持。
诺丁汉大学痴呆研究教授汤姆·丹宁（Tom Dening）描述这些益处为“微乎其微”，并警告说它们可能会分散对其他优先事项的注意力，例如为已患有痴呆症的人提供良好的护理和支持。
尽管如此，这场辩论变得非常激烈。一些制药公司辩称英国系统存在缺陷，甚至免费提供他们的药物也不足以获得批准。但这误解了Nice的工作方式。评估全面成本——不仅是药物成本，还包括扫描、输液和监测——不是缺陷，而是负责任决策的一部分。
这里回响着2000年代初期的争议，当时公司试图公开向Nice施压以改变其决定。然而，历史表明这种策略很少奏效。部长们一贯支持Nice的独立性，该机构的记录显示，即使是非常昂贵的药物，只要有证据支持其使用，它通常会说“是”——至少在某些条件下会。
当前的决定仍属于“最终草案”。两家公司都有至7月3日的时间进行评论或上诉。2007年，Eisai起诉Nice并败诉。这次更有可能会上诉。
理解Nice决定背后的原则有助于将这一结果置于上下文中。这些决定并非轻率作出，它们反映了证据、风险、成本和对患者利益的仔细平衡，以及对如何公平使用NHS资源的承诺。
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保罗·阿特金森收到了威康信托基金（Wellcome Trust）为此文章所依据的研究提供的资助。
莎莉·谢尔德曾收到威康、NIHR、UKRI和PGH基金会的资助。
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