概述
欧洲药品管理局已建议拒绝泽维泰格(Xervyteg)的上市许可申请，该药物拟用于治疗急性移植物抗宿主病(aGvHD)，即移植后不久供体细胞攻击受体身体的情况。
该机构于2026年6月25日发布了此意见。申请许可的公司MaaT Pharma可在收到意见后15天内要求重新审查该意见。
泽维泰格是什么以及它的预期用途是什么？
泽维泰格(Xervyteg)是一种开发用于治疗急性移植物抗宿主病(GvHD)的药物。它将用于对皮质类固醇和芦可替尼（其他aGvHD治疗方法）疗效不佳的成人肠道急性移植物抗宿主病患者。
该药物含有活性物质"人同种异体粪便微生物群，混合"，将以直肠悬浮液形式提供（通过直肠给药，直肠是肠道的最低部分，用于储存粪便）。
泽维泰格(Xervyteg)于2019年2月25日被指定为"孤儿药"（用于罕见疾病的药物），用于治疗移植物抗宿主病。
泽维泰格如何起作用？
泽维泰格(Xervyteg)中的活性物质——人同种异体粪便微生物群，混合，是从多名健康捐献者的粪便中制备的，含有细菌和其他微生物（"微生物群"）。
在急性移植物抗宿主病(aGvHD)患者中，肠道微生物群可能受到干扰，导致炎症，引起腹泻等症状。向肠道受累的aGvHD患者提供健康捐献者的微生物群，预期有助于恢复平衡，从而减少炎症并改善腹泻等症状。
公司提交了哪些材料来支持其申请？
该公司提交了一项研究结果，该研究涉及67名在异基因干细胞移植（使用捐献者的干细胞）后患有急性移植物抗宿主病且肠道症状的成人。这些患者对芦可替尼或皮质类固醇治疗aGvHD无效。该研究观察了在28天内接受三至四剂治疗后，症状减轻（部分缓解）或无症状迹象（完全缓解）的患者比例。该研究未将泽维泰格(Xervyteg)与另一种药物或安慰剂（模拟治疗）进行比较。
拒绝上市许可的主要原因是什么？
该机构认为，主要研究无法可靠地证明该药物的安全性和有效性，或其为患者提供的益处程度。
这与主要研究的设计有关。由于该研究未包含对照组（例如，接受标准治疗或安慰剂的患者），因此难以确定观察到的效果是由药物引起还是由其他因素导致。此外，该研究是一项开放标签研究（一种医疗提供者和患者均知晓所给予治疗的研究类型）。患者同时接受了其他治疗，使得难以区分泽维泰格(Xervyteg)的效果与其他疗法的效果，或与疾病的自然进程。
此外，数据未能清楚显示该药物与观察到的效果之间的关系，也无法区分治疗相关的感染与疾病引起的感染。
因此，该机构认为，泽维泰格(Xervyteg)在治疗aGvHD方面的风险获益平衡无法确定。因此，该机构建议拒绝上市许可。
拒绝是否会影响临床试验或同情用药计划中的患者？
该公司告知该机构，泽维泰格(Xervyteg)的临床试验或同情用药计划的患者不会受到影响。如果您正在参与临床试验或同情用药计划并需要更多关于您治疗的信息，请咨询为您提供治疗的医生。
产品详细信息
- 药品名称：泽维泰格(Xervyteg)
- 活性成分：同种异体粪便微生物群，混合
- 国际非专利名称(INN)：同种异体粪便微生物群，混合
- 治疗领域：移植物抗宿主病
- EMA产品编号：EMEA/H/C/006678
- 上市许可申请人：MaaT PHARMA
- 意见通过日期：2026年06月25日
- 意见状态：拒绝
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