近年来，阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病的诊断和治疗取得了一些重大进展，这些进展主要集中在生物标志物上。生物标志物是存在于血液和脑脊液中的蛋白质，可以在某些疾病存在时，甚至在症状出现之前揭示疾病的存在。
一个新的数据库——有史以来最大规模的与阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）等脑疾病相关的蛋白质数据集——预计可以帮助科学家加快寻找有效治疗方法。
“该数据集的规模和深度……使其成为一种非凡的资源，具有改变我们研究、检测和治疗神经退行性疾病方式的潜力，”强生公司杨森神经科学部全球发现和转化研究负责人Simon Lovestone在一份新闻稿中表示。
该数据库由Gates Ventures和强生公司支持，名为“全球神经变性蛋白质组学联盟（GNPC）”，由23个机构组成，这些机构提供了来自全球35,000份血液和脑脊液样本的数据。这些信息将免费向研究人员开放。
GNPC的创建者比尔·盖茨（Bill Gates）表示，这是全球科学家合作的完美例证。他在2023年与强生公司联手成立了该联盟。
“结果超出了我们最疯狂的预期，”比尔·盖茨在7月15日发表在《自然医学》杂志的一篇社论中写道。他指出，联盟成员在成立第一年就研究了2.5亿次来自血液和脊液的蛋白质测量数据。
数据的价值
大约在2007年，研究人员发现他们可以在血液中看到反映疾病的蛋白质变化。但华盛顿大学圣路易斯分校神经基因组学和信息学中心的基因组学家和主任Carlos Cruchaga表示，科学家一直缺乏对大量高质量、标准化数据的访问权限。他曾在自己的研究中使用过GNPC的数据。
Cruchaga说，GNPC提供了涵盖多种神经退行性疾病的蛋白质数据。这对于理解神经退行性变的相似性和模式特别有帮助，而这些仍然没有被完全理解。
Cruchaga指出，GNPC数据的另一个优势是，研究人员不必从头开始研究，自行收集样本进行研究。“这将为新的生物标志物和诊断工具打开大门。”
新发现陆续出炉
在7月15日发表于《自然医学》杂志的另一项研究中，Cruchaga了解到，在阿尔茨海默病、帕金森病和额颞叶痴呆患者中，某些蛋白质水平高于正常水平。后两者显示出最大的相似性。Cruchaga的团队进一步了解了这些蛋白质在疾病中的作用，包括能量生产、免疫反应、炎症和蛋白质降解等方面。
“现在我们已经确定了这些共同的机制，我们有可能识别出适用于所有这些疾病的共同干预措施，”Cruchaga表示。他补充说，他希望这项工作可能为可以在临床试验中测试的新治疗靶点铺路。
Cruchaga还希望看到GNPC数据如何被用于预测各种风险因素和疾病进展的模型中。
7月15日发表在《自然医学》上的另一项研究利用GNPC数据定义了人们在有或没有神经退行性变的情况下，随着年龄增长，血液和脑脊液中蛋白质的变化，这有助于在疾病临床开始之前发现更早的变化。
“一旦临床发病开始，我们会发现这些个体比那些没有疾病的人‘衰老’得更快，”Cruchaga解释道。
同一天发表在同一家期刊的第三份报告利用GNPC数据，识别出携带APOE-e4基因变异的人的独特蛋白质模式，这种变异与阿尔茨海默病密切相关。这种模式可能会使基因携带者容易发生神经退行性变，但单独来看，它可能不会导致疾病的发展。这意味着可修改的环境、生活方式和临床因素可能决定了谁会发展为疾病。
随着全球65岁以上人口的增加，阿尔茨海默病和帕金森病等脑部疾病的病例正在上升，并预计到2050年病例数量将翻倍，这凸显了数据库和强有力的临床研究的重要性。GNPC表示，该联盟计划再增加大约10,000个样本，进一步扩展这一新资源。
【全文结束】
