在每一项突破性疗法和每一个有希望的临床试验结果背后，都有一套建立在实验室基础上的体系——诊断科学、分析开发和生物标志物验证正在推动现代医学的管线发展。作为在实验室和临床服务领域工作的专业人士，我们通过将创新落地来支持其发展。
如今，这一角色比以往任何时候都更为关键。历史上，美国国立卫生研究院（NIH）和其他公共机构资助并协调了大部分推动药物开发的早期研究；然而，最近的政治和监管决策使这种支持的稳定性受到质疑。与此同时，对新治疗方法的需求持续增长，这给私营部门带来了巨大的压力，要求其填补空缺。
但研究本身并不能带来成果。从生物标志物发现到监管批准和临床应用的道路漫长而复杂，而临床实验室正是进行这些关键转化工作的重要场所。随着公共资金变得越来越不确定，实验室和临床服务专业人士越来越多地被制药、生物技术和诊断公司所依赖，以维持并加速这一进程。
实验室在私营部门研究中的扩展角色
几十年来，NIH一直是美国生物医学创新的基石，资助了探索性研究，这些研究最终成为新诊断和疗法的基础。今年早些时候，这种支持几乎完全停止。即使研究小组会议、资助评审和法规推出逐步恢复，像制药公司这样的私营部门组织也被迫在以前主要由公共资金驱动的早期发现领域发挥主导作用。
这种转变并不是理论上的。我们在全国的临床和研究实验室每天都能看到这一点。制药公司不仅寻求合同实验室的测试支持，还越来越多地寻求合作开发新的策略、更快的临床验证以及能够满足监管标准的稳健分析设计。
实验室服务已成为将科学假设转化为可在临床试验中应用或整合到护理路径中的验证工具的关键加速器。
生物标志物：不仅仅是测量
生物标志物不再仅仅是疾病的指标；它们在监测疾病进展、预测治疗反应和个性化患者护理方面日益重要。作为科学家，我们亲眼目睹了生物标志物如何影响试验设计、患者分层和监管决策。
以阿尔茨海默病研究中的关键生物标志物p-tau217为例。在开发和验证神经退行性疾病分析的过程中，测量p-tau与p-tau181、NfL、GFAP和总tau等其他标志物的有效性帮助研究人员更清晰地了解疾病的发生和发展。《自然》杂志最近发表的一项研究扩展了这一概念，对基线时没有痴呆的患者进行了这些生物标志物的分析。这类工作只有在制药研究人员与能够开发和验证可靠、高通量分析以测量这些复杂生物信号的专业实验室直接合作的情况下才有可能实现。
而这只是一个例子。在肿瘤学、神经学、心脏病学和传染病领域，生物标志物组合正在改变我们对临床试验和个人化医学的方法。然而，如果没有强大的合作伙伴关系，这些生物标志物往往停留在发现阶段，永远无法到达最需要它们的患者手中。
定制化分析和临床验证
开发新的生物标志物分析是一项高度专业的工作。它需要仔细筛选抗体对、灵敏度和特异性测试，以及在不同样本类型和平台上的性能验证。它还需要不懈的质量控制和快速适应试验方案变化的能力。
专注于定制化分析开发的实验室如今已成为制药和生物技术公司推进其疗法的关键所在。从早期可行性测试到后期临床试验支持，实验室团队帮助确保生物标志物不仅在科学上有效，而且在临床上具有可操作性。
这项工作既耗时又资源密集，而在这一领域，合同实验室带来了无与伦比的专业知识，指导制药合作伙伴克服常常延迟或阻碍药物开发的监管和技术障碍。结果是更好的数据、更快的试验，以及最终更快地为患者提供改变生活的疗法。
如果行业内大多数人熟悉一个教训，那就是当利益相关者早期并经常合作时，科学进展最有效。因此，许多制药公司不再将外包实验室视为交易型供应商，而是视为嵌入创新过程的战略合作伙伴。通过这些合作，制药组织正在加速开发时间表，提高测试准确性，并减少与分析开发和验证相关的风险。
随着联邦资金的不确定性持续存在，这些合作将变得更加关键，以确保研究能够不间断地继续进行。药物开发的未来取决于我们能否将有前景的科学发现转化为经过验证的、临床上有用的工具。这项工作不会孤立发生。它发生在实验室和临床环境中，科学与患者护理相遇。
作为这些合作伙伴关系中实验室方面的领导者，我深知我们的角色不仅是技术性的；它也是战略性的。通过建立牢固的合作伙伴关系，投资分析创新，并保持最高质量标准，我们能够帮助制药行业继续兑现其承诺。
来源
Insights into the use of biomarkers in clinical trials in Alzheimer's disease. eBioMedicine. October 2024. https://www.thelancet.com/journals/ebiom/article/PIIS2352-3964(24)00358-X/fulltext
Diagnosis of Alzheimer’s disease using plasma biomarkers adjusted to clinical probability. Nature aging. November 12, 2024. https://www.nature.com/articles/s43587-024-00731-y
关于作者
Jorge Marques Signes, PhD, 是Quanterix加速实验室与临床服务副总裁，负责分析开发、验证和临床试验支持。他在分析开发、下一代测序和GMP操作方面拥有超过15年的经验。在加入Quanterix之前，他在生物技术和制药公司担任过科学领导职务，指导项目从发现到商业化，并将分析创新与监管和临床战略相结合。
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