英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）近日批准新型囊性纤维化（CF）三联疗法Alyftrek上市许可，将为英格兰地区数百名6岁以上携带特定CFTR基因突变的儿童及成年患者提供突破性治疗方案。该药物由Vertex制药公司研发，2025年3月获英国药监局批准后，现已纳入英格兰国家医疗服务体系（NHS）全额资助范围。
英国国家健康研究所（NIHR）在药物研发中发挥关键作用，曼彻斯特临床研究中心（CRF）等机构通过NIHR研究网络参与了临床试验。Kleijnen循证医学团队完成了成本效益分析，为NICE决策提供依据。
据英国囊性纤维化协会数据，该国现有逾1.1万例患者，每2500名新生儿中即有1例确诊。CFTR基因缺陷导致肺部及消化系统黏液积聚，引发反复感染和营养吸收障碍，每年NHS为此支出约3000万英镑。患者家庭月均经济损失达564英镑，儿童患者家庭经济压力尤为显著。临床数据显示，79%患者在过去一年因身体状况影响正常生活。
Alyftrek由氘维卡ftor、特扎ftor和凡扎ftor三重组分构成，作为CFTR调节剂可修复突变基因产生的异常蛋白，特别对最常见的F508del突变疗效显著。为期一年的全球多中心试验（入组1000例患者）表明，12岁以上患者的肺功能改善效果与Kaftrio相当，但汗液氯化物浓度指标下降幅度更大，预示更长效的基础病机改善作用。每日一次的用药方案显著提升治疗依从性，曼彻斯特CRF主任Alex Horsley教授指出，这种简化治疗将有助于应对复杂用药方案带来的挑战。
NIHR创新事务科学主任Mike Lewis强调，与Vertex等企业的合作模式加速了突破性疗法的转化进程。西北区域研究网络首席研究者Martin Ledson博士表示，新药不仅提升生物标志物疗效，更将适用人群扩展至更多罕见突变患者。英国囊性纤维化信托基金会首席执行官David Ramsden指出，尽管调节剂疗法已使多数患者受益，但针对剩余群体的基础研究仍需持续投入，以实现"无CF限制的未来"目标。
NHS英格兰方面宣布，将为既往无法接受调节剂治疗的罕见突变患者开放最新疗法通道，包括Alyftrek和Kaftrio，标志着精准治疗覆盖范围的进一步扩展。【全文结束】
