多发性硬化症教育和宣传月每年在美国三月举行,自2003年由多发性硬化基金会(MS Focus: the Multiple Sclerosis Foundation)及其附属组织发起以来一直持续至今。
2025年的多发性硬化症宣传周定于3月9日至3月15日,属于全国多发性硬化症教育和宣传月的一部分。这一教育和宣传活动始于2003年,由多发性硬化基金会及其附属组织发起。多发性硬化症是一种慢性中枢神经系统疾病,许多人认为它是由免疫介导的,主要影响大脑、脊髓和视神经,并对神经的保护层——髓鞘造成永久性损伤。这种进行性疾病的确切原因仍然未知,目前尚无治愈方法;患者的病情程度各不相同。
改变疾病的疗法包括口服药物、自我注射药物和输液药物,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准了超过20种此类药物。此外,根据ClinicalTrials.gov在3月14日的搜索结果,还有28项正在进行的临床试验正在研究BG00012、克拉屈滨、芬布替尼、芬戈莫德、奥克雷珠单抗、奥法木单抗、奥扎尼莫德、聚乙二醇干扰素β-1a、托勒布替尼和乌布利珠单抗等药物。
托勒布替尼 (NCT04742400)
这项布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂正在一项2期试验中被研究,以评估其在成人患者中减轻慢性炎症性白质多发性硬化相关脑病灶的能力。主要目标是在48周内通过测量顺磁边缘病变的消失来评估60 mg/天剂量的托勒布替尼的有效性。次要目标包括60 mg/天剂量的托勒布替尼在96周内的安全性和耐受性、60 mg/天剂量的托勒布替尼在48周加96周120 mg/天剂量的安全性和耐受性,以及通过调节病变边缘炎症来评估白质病变的修复情况。长期扩展和随访是可选的。预计完成日期为2025年12月31日。
芬戈莫德 (NCT01892722)
在这项3期试验中,每日给药的鞘氨醇1-磷酸受体调节剂芬戈莫德与干扰素β-1a在10至17岁的儿科患者中的安全性和有效性进行了比较。该试验包括一个为期两年的双盲、随机、多中心、活性对照核心阶段和一个为期五年的扩展阶段。所有患者都必须有正式的多发性硬化症诊断,并且在过去一年中至少有一次复发或在过去两年中有两次复发,并且在六个月内MRI上有钆增强病变。芬戈莫德根据体重给药,对于体重超过40公斤的患者每日口服0.5 mg,对于体重不超过40公斤的患者每日口服0.25 mg,而干扰素β-1a则每周肌肉注射一次。预计完成日期为2030年2月26日。
奥克雷珠单抗 (NCT04377555)
在这项4期开放标签、前瞻性、单臂、多中心分析中,招募了自我认定为黑人或非裔美国人及西班牙裔/拉丁裔的复发性多发性硬化症患者,这些患者要么是未接受过治疗的,要么是在之前的疾病修饰治疗(如格拉提拉米醋酸盐、二羟基甲基富马酸酯或二甲基富马酸酯等)后转换治疗。奥克雷珠单抗是一种单克隆抗体,通过静脉注射每24周给药600 mg,首次给药为14天内两次300 mg的输注。参与者将被随访一年,并可以选择进入一年的扩展评估。脑脊液子研究包括两年的随访,并在第48周和第72周额外给予两次600 mg的奥克雷珠单抗。预计完成日期为2025年12月29日。
乌布利珠单抗 (NCT04130997)
另一种单克隆抗体乌布利珠单抗正在成年复发性多发性硬化症患者中评估其长期安全性和有效性。这项3期研究是对完成ULTIMATE I (NCT03277261) 或 ULTIMATE II (NCT03277248) 试验96周治疗的患者的开放标签扩展分析。参与者必须同意在最后一次给药后的20周内使用医学上可接受的避孕措施。治疗方案为第一天4小时150 mg的输注,第15天1小时450 mg的输注。随后的输注将在24周周期内每小时450 mg进行,从第24周持续到第312周。主要研究结果是年化复发率,即总复发次数除以研究治疗持续时间。预计完成日期为2030年2月1日。
芬布替尼 (NCT04544449)
在3期FENtrepid试验中,正在评估第二种BTK抑制剂芬布替尼在18至65岁成年患者中的有效性和安全性,但在德国和意大利,参与者必须在46至65岁之间。在实验组中,参与者被随机分配接受研究药物或静脉注射奥克雷珠单抗匹配安慰剂,在对照组中,他们被随机分配接受奥克雷珠单抗或口服芬布替尼匹配安慰剂。主要结局指标是在至少120周内复合12周确认残疾进展(CDP)的时间,次要结局指标包括复合24周CDP的时间和通过MRI测量的全脑体积百分比变化。预计完成日期为2026年12月18日。
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