从识别/创造适合治疗靶点的新分子开始，直到将其引入临床使用的过程，通常被称为药物开发。
在更广泛的药物开发范畴下包含多个流程和学科，主要构成药物发现、临床开发和药品制造领域。
一般来说，药物发现是这场耗时约十年的资源密集型马拉松中的第一个重要里程碑。
一旦发现/合成了有前景的分子，接下来的步骤将确立其实际效用，通常称为临床开发阶段，该阶段可能包括在药物投入生产前获得监管批准的步骤。
药物发现与临床开发
在药物发现阶段，研究人员会识别那些能够适应疾病机制动态并具有积极改变该机制潜力的化学实体。
一些重磅药物的历史表明，它们是通过偶然发现的。然而，当研究人员面对具有挑战性的治疗领域时，不能依赖运气。因此，需要采用系统化的方法。
与任何其他创新一样，需求是这一过程的驱动力。具有高发病率、低治愈率、高死亡率或生活质量差的疾病构成了较高的未满足医疗需求。
这类疾病是新药发现过程的主要目标。一家制药公司是否愿意投资开发某种分子，也受到成本效益分析的影响，这些分析考虑了实际情况下的实际成本和盈利能力。
科学家研究所关注疾病的生理通路，然后尝试发现或合成一种分子，其作用机制是干预疾病通路，从而治愈疾病。这种逆向工程过程涵盖了微生物学、药理学、药物化学、人体生理学和计算机辅助药物设计等多种科学领域。
从已识别的潜在分子库中，高通量筛选过程将其缩小到一组少数有前景的候选分子。
筛选过程中主要考虑选择性、效力、耐受性和不良反应等标准。
候选分子经过一系列体外试验，随后在动物模型中进行测试，通常称为临床前研究。这包括单剂量和多剂量研究、急性和慢性毒性研究、生殖和遗传毒性研究以及致癌性研究。
一旦药物在临床前环境中显示出一定前景，就会进行首次人体研究，这作为临床阶段的试点试验。临床试验分为多个阶段。
第一阶段或人体药理学试验通常是单药治疗研究，包括单剂量或重复递增剂量研究，以确定人体中的最大耐受剂量(MTD)和推荐第二阶段剂量(RP2D)。
一旦在人体中充分测试了安全性，第二阶段或治疗探索性试验就会关注药物在小规模环境中的临床疗效，通常在多个研究中心进行。此外，在这些试验中也会在更大患者群体中评估安全性。
下一阶段是第三阶段或治疗确证性试验，这些试验在跨越多个国家或大陆的多个研究中心的大规模人群或群体中进行。这些试验采用复杂的研究设计，包括额外的亚组分析。
它们还旨在考虑地理和种族差异，而这些差异由于前期临床研究中患者数量有限而未被研究。
每项临床试验都是一个系统评估，具有预定义的目标、测量所需反应的方法、数据收集、分析和解释技术。
在制药公司环境中，这是临床科学、临床监测、数据管理、生物统计学、医学写作、药物警戒和监管事务等部门的协作努力。除了临床前和临床测试外，药物物质还必须通过其他几项研究，例如稳定性测试。
一旦药物候选物通过所有这些试验，并被证明在给定的监管框架内对治疗疾病安全有效，它就可以获得相应监管机构的上市批准。
药物开发者还需要遵守上市后的监管要求，例如继续在广泛人群中收集和监测安全数据。
在药物开发过程开始时的数千个分子中，只有少数进入临床阶段。在这个激烈的过程中，获得上市批准的成功率通常低于0.1%。
药物制造
对于获批药物的大规模生产以供上市，适用一套单独的要求。这包括原料药(API)制造、成品药物制造以及一系列过程中的和生产后的质量测试。
原料药制造是针对天然来源分子的分离/提取过程，或针对合成药物分子的化学过程。成品药物制造涉及通过将原料药与辅料混合来生产剂型，形成适合患者摄入的产品。
与为临床前/临床测试生产小批量药物产品不同，大规模生产受到多种因素的影响，如药物需求、规模扩大挑战、供应链管理、存储条件、运输以及批次间一致性。
药物制造过程包括广泛的操作。例如，典型的片剂制造过程涉及减小尺寸、混合、筛分、粉末填充、片剂压缩、包衣、包装和标签等步骤。
根据所生产制剂的类型，单元操作会有所不同。因此，制剂开发是一门独特学科，通常处理通过采用不同给药途径和新型药物递送系统来增强药物生物利用度并减少其副作用的创新方法。
在药物制造过程中，需要进行一系列过程中的质量控制测试，以便在过程中本身进行必要的调整。
片剂制造装配的生产经理会执行简单的测试，如水分含量、硬度、崩解和溶解测试，以确保所制造的片剂具有足够的质量并符合适用要求。
同样，在药物产品放行上市前，也会对每批产品进行生产后的质量控制测试。
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