AB Science SA（泛欧交易所代码：FR0010557264 - AB）于2025年7月24日宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的masitinib确证性III期临床试验AB23005已通过欧盟临床试验信息系统（CTIS）第二阶段程序，获得西班牙、希腊和斯洛文尼亚首批欧洲国家的许可。该许可继欧洲药品管理局（EMA）对统一协议的验证和美国食品药品监督管理局（FDA）批准后生效，标志着该公司可在欧美同步启动注册研究。
乌尔姆大学（德国）首席研究员阿尔伯特·卢多夫教授（医学博士、哲学博士）指出："AB23005研究的设计基础源自强有力的临床和前临床数据。特别是48周的IIb/III期研究（AB10015）已显示出显著疗效假说，确证性研究的目标患者群体生存期延长达数月。多项前临床研究证实masitinib通过靶向肥大细胞和小胶质细胞的作用机制影响神经丝蛋白（NfL）等生物标志物。"
临床试验设计要点
- 与FDA和EMA达成共识的III期设计
研究AB23005为前瞻性、多中心、随机双盲对照试验，招募408名ALS患者（1:1随机分组），评估masitinib（4.5 mg/kg/日剂量联合利鲁唑）与安慰剂联合利鲁唑治疗48周后的疗效和安全性。
- 入选标准优化
纳入无快速进展（每月功能下降<1.1分）且未完全丧失功能（ALSFRS-R评分12项中至少1分）的ALS患者。美国接受依达拉奉治疗的患者也可参与，该药物使用作为分层因素。该设计经EMA神经学科学咨询组（SAG-N）验证：
- 正常进展患者：定义为ALSFRS-R评分月变化率<1.1分，符合疾病预期进展
- 非完全功能丧失患者：通过ALSFRS-R量表可明确识别，排除12项评分全为0的极重度患者
该优化人群占总ALS患者约75%，在AB10015研究中显示显著疗效：
- 中位无进展生存期增加9个月（25 vs 16月，p=0.0057）
- 中位总生存期延长12个月（53 vs 41月，p=0.019）
研究创新点
- 样本量优化
AB23005计划每组招募约200名患者（较AB10015研究样本量翻倍），在FDA认可的CAFS终点上实现高统计学效能（p=0.0290）。
- 明确作用机制
masitinib通过靶向肥大细胞和小胶质细胞的免疫调节特性：
- 在ALS转基因小鼠模型中显著减少巨噬细胞浸润（Harrison等，2020）
- 在神经退行性疾病模型（EAE模型）中降低神经丝蛋白水平（Hermine等，2025）
- 恢复TDP-43突变斑马鱼运动功能
知识产权与市场独占
基于AB10015研究结果，masitinib治疗ALS的用途专利已在全球主要市场获得授权，包括：
- 欧洲（EP 3240538）
- 美国（US 10092564）
- 中国（ZL201780019760.9）等15个司法管辖区
该专利保护至2037年，并可延长至2042年。同时获得EMA和FDA孤儿药资格认定，在欧美分别享有10年和7年市场独占期。
关于AB Science
成立于2001年的AB Science是专注于蛋白激酶抑制剂研发的制药公司，其核心化合物masitinib已在兽医领域注册，在肿瘤学、神经疾病、炎症和病毒性疾病领域开展临床研究。公司总部位于法国巴黎。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明，涉及产品开发、审批及市场推广的多种风险因素，具体风险详见公开文件。公司无义务根据适用法规更新声明内容。
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