CAMBRIDGE, Mass.（马萨诸塞州剑桥市），2025年9月4日——美国Agios Pharmaceuticals公司（纳斯达克股票代码：AGIO）是一家专注于罕见病创新药物研发的商业阶段生物医药企业，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已将PYRUKYND®（mitapivat）口服丙酮酸激酶（PK）激活剂的补充新药申请（sNDA）处方药使用者付费法案（PDUFA）目标日期延长三个月，从原定的2025年9月7日更新为2025年12月7日。
此次延期源于FDA近期要求补充信息后，Agios提交了针对肝细胞损伤风险的《风险评估与缓解策略》（REMS）。该REMS作为sNDA的重大修订内容，触发了FDA审查周期延长机制。需强调的是，延期并非因FDA要求或Agios提供新的疗效或安全性数据。
"我们对PYRUKYND在地中海贫血治疗中的益处-风险比保持充分信心"，Agios首席执行官Brian Goff表示，"期待与FDA继续保持建设性沟通，尽快将这款疾病修饰性口服药物带给美国成人地中海贫血患者群体。"
该sNDA申请主要基于两项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验——ENERGIZE（针对非依赖输血患者）和ENERGIZE-T（针对依赖输血患者）的研究结果。
关于地中海贫血
地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，通过影响血红蛋白（红细胞中负责氧气运输的蛋白质）合成而引发。该疾病主要分为α-地中海贫血和β-地中海贫血两大类型，其特征为红细胞数量减少、寿命缩短，导致贫血、疲劳及相关严重并发症。部分患者需定期输血（依赖输血型），部分则仅需间歇性输血（非依赖输血型）。美国约有6000例成人地中海贫血确诊患者，所有患者均面临共病风险、生活质量下降及预期寿命缩短等疾病负担。
关于ENERGIZE和ENERGIZE-T试验
ENERGIZE（NCT04770753）研究将194例非依赖输血型患者按2:1比例随机分组，接受每日两次mitapivat 100mg或安慰剂治疗。主要终点为12-24周血红蛋白较基线升高≥1.0g/dL的患者比例。关键次要终点包括FACIT-疲劳量表评分变化和血红蛋白浓度变化。
ENERGIZE-T（NCT04770779）研究纳入258例依赖输血型患者，同样按2:1随机分组。主要终点定义为：在连续12周内红细胞输注量减少≥50%且减少≥2单位。次要终点包含输血减少的多个评估指标及输血独立性的达成情况。
关于PYRUKYND®（mitapivat）
美国适应症
作为丙酮酸激酶激活剂，适用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血。
美国重要安全信息
- 急性溶血风险：临床试验中观察到突然停药可能导致急性溶血及贫血，建议逐步减量停药，并监测黄疸、深色尿液、头晕等溶血征象。
- 肝细胞损伤警示：针对其他适应症使用更高剂量时出现肝损伤案例，表现为治疗6个月内ALT升高达5倍正常上限。要求治疗前6个月每月检测肝功能。
- 常见不良反应：男性雌酮降低、尿酸升高、背痛、关节痛等。
- 药物相互作用：避免与强效CYP3A抑制剂/诱导剂、窄治疗窗药物联用。中度CYP3A抑制剂用药时日剂量不得超过40mg。
- 肝功能损害禁忌：中重度肝功能不全患者禁用。
关于Agios Pharmaceuticals
作为专注于罕见病治疗的创新药企，该公司以血液学研究为基础，结合生物学专长与真实世界数据，致力于开发变革性疗法。总部位于马萨诸塞州剑桥市。
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