柏林：拜耳公司宣布启动BAY 3401016的IIa期临床试验。该在研单克隆抗体有望阻断神经纤毛蛋白3A（Sema3A），该蛋白被认为参与阿尔波特综合征（AS）——一种罕见遗传性肾脏疾病——的肾损伤进程。
这项名为ASSESS的首次患者研究（注册号：NCT07211685）是一项随机、双盲、安慰剂对照的组间比较试验，包含扩展阶段，旨在评估BAY 3401016对阿尔波特综合征成年患者的疗效与安全性。
拜耳制药事业部心血管、肾脏及免疫学全球研发负责人Andrea Haegebarth博士表示："ASSESS试验的启动标志着BAY 3401016研发项目的重要里程碑。我们正与患者组织紧密合作，深入理解阿尔波特综合征患者面临的现实挑战。我们相信BAY 3401016具有成为潜在治疗方案的前景，期待在推进这一关键研发项目时评估其疗效与安全特性。"
阿尔波特综合征由影响肾脏、耳朵和眼睛中IV型胶原蛋白的基因突变引发，导致进行性严重蛋白尿、肾功能丧失及早发终末期肾病。该病通常通过尿液检测、肾活检或基因检测在儿童期或成年期确诊（取决于突变类型）。男女均可患病，女性患者初期症状可能较轻且疾病进展较晚。目前尚无针对阿尔波特综合征的获批特效疗法，尽管采用指南推荐治疗，患者肾功能仍持续恶化，常在四十岁左右甚至更早进展至终末期肾病。本次研究的主要目标是评估BAY 3401016延缓快速进展型阿尔波特综合征成年患者肾功能丧失的效果。
BAY 3401016在研药物源于拜耳与Evotec公司的研发合作，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格及孤儿药资格认定。
【全文结束】
