两年前，莱安娜·穆尼尔（Leanna Munir）还是一个6岁的活力小天使，但有一天，她的精力突然无预警地消失了。
“放学后我甚至无法强迫她进屋或坐下，”她的母亲艾德里安·霍恩（Adrian Horn）回忆道，“后来她明显变得迟缓，这完全不像她的性格。我们就是那时意识到出了问题。”
反复的感冒和疲劳曾让医生怀疑她可能患有链球菌性咽喉炎或扁桃体问题，但最终确诊为白血病。
如今8岁的莱安娜战胜了癌症并茁壮成长，这要归功于过去几十年免疫疗法的突破。
美国癌症研究协会（American Association for Cancer Research）在其首份专题报告中指出，莱安娜是成千上万受益于尖端治疗突破的儿科癌症患者之一。
AACR 2025年儿童癌症进展报告（AACR Pediatric Cancer Progress Report 2025）指出，2015至2021年美国所有儿科癌症的综合五年生存率已提升至87%，远高于1970年代中期的63%。
报告发现，1970年至2000年间儿科癌症死亡率下降了57%，2001年至2023年间又进一步下降了19%。
AACR前任主席、该报告指导委员会联合主席伊莱恩·马迪斯（Elaine Mardis）在新闻稿中表示：“通过这份开创性报告，我们突显了在对抗儿科和青少年癌症方面取得的巨大进展，并探讨了剩余挑战。”
儿科癌症虽罕见却令人心碎。AACR报告估计，2025年美国将有近15,000名儿童和青少年被诊断出癌症，近1,700人将因此死亡。
报告称，2015年至2025年间，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了20多种儿科癌症靶向疗法和10多种免疫疗法。
事实上，专门针对儿童批准的癌症药物比例从2012-2016年的6%上升至2017-2021年的近14%。
莱安娜受益于其中一项新疗法——CAR T细胞免疫疗法。
费城儿童医院（Children's Hospital of Philadelphia）儿科肿瘤学家苏珊·莱因戈尔德医生（Dr. Susan Rheingold）解释道，在该疗法中，医生会从患者自身血液中提取名为T细胞的免疫细胞。
莱因戈尔德在报告中说：“随后我们对其进行基因改造，使其不再攻击病毒等物质，而是攻击患儿的白血病细胞。”
诊断前，费城儿童医院的医生曾尝试通过两周住院期间的系列输血治疗莱安娜，但回家三天后她的症状复发。
返回费城儿童医院当晚凌晨1:30，她的父母得知了困扰女儿的病因。
霍恩回忆道：“五名医生走进来说：‘我们认为是白血病。’我当时震惊了，只想知道下一步该怎么做。”
莱安娜的癌症治疗团队很快发现，由于她携带一种使化疗失效的基因突变，化疗可能对她无效。
经过三个月化疗，她的骨髓中白血病细胞比例仍超过70%。
此时团队转向了2017年获FDA批准的CAR T细胞疗法。
霍恩说，医生告诉莱安娜：“我们把你从幼儿园的细胞送去上大学，最终会送还给你”，并解释这些细胞将对抗她的癌症。
2024年11月，莱安娜接受了首次改造免疫细胞输注。几周内，她的癌症开始消退。
艾德里安表示：“在我们尝试的所有治疗中，CAR T对她的身体负担最小。它利用她自身的细胞，身体完全吸收，对骨骼和关节的伤害更小，没有恶心症状，也没有掉光头发。”
如今，莱安娜几乎检测不到白血病迹象。她正在奋力追赶二年级落下的课程，并与朋友家人奔跑、欢笑、玩耍。
霍恩说：“十年前CAR T疗法还不存在。若无此疗法，莱安娜的下一步将是骨髓移植。”
AACR报告指出，为使所有儿童癌症幸存者受益，仍需解决持续存在的挑战。
报告称，幸存者面临显著更高的长期健康问题风险，60%至90%的人因癌症或治疗在成年后至少患有一种慢性健康问题。
事实上，到50岁时，儿童癌症幸存者的慢性健康问题数量几乎是同龄人的两倍。
此外，某些癌症比其他类型更难攻克。报告指出，部分胶质瘤和肉瘤的致死率依然极高，五年生存率低于25%。
马迪斯表示：“在几种致命癌症类型中，仍迫切需要新见解、新型疗法和国际临床试验以实现类似进展。满足这一需求的途径之一是强调全球持续数据和信息共享的重要性，并鉴于这些疾病的罕见性，推进新型研究模型系统。”
为持续推进工作，AACR报告呼吁联邦政府通过国立卫生研究院（National Institutes of Health）和国家癌症研究所（National Cancer Institute）维持癌症研究资金。
报告还指出，美国在儿科癌症领域仍存在显著不平等。
报告称，西班牙裔儿童癌症发病率居美国之首，而黑人儿童死于某些儿科癌症的概率比白人儿童高30%。
报告指出，生活在农村或贫困社区的儿童死亡率也更高，往往因无法接触癌症中心和临床试验。
AACR首席执行官玛格丽特·福蒂医生（Dr. Margaret Foti）在新闻稿中表示：“通过关注该领域当前的希望与持续挑战，我们相信本报告将催化联邦和私人对儿科癌症研究的追加投资，确保儿童和青少年能从正在改变成人癌症治疗的相同进步中受益。”
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