超说明书用药在复发缓解型多发性硬化症治疗中展现实力Off-Label Drug Proves Its Mettle in Relapsing Multiple Sclerosis | MedPage Today

环球医讯 / 健康研究来源:www.medpagetoday.com挪威 - 英语2026-10-09 12:31:49 - 阅读时长4分钟 - 1777字
一项名为OVERLORD-MS的III期随机试验证实,超说明书使用的利妥昔单抗在新诊断的复发缓解型多发性硬化症患者中不劣于已获批的奥瑞珠单抗,两组在2年内MRI病灶控制、年复发率、残疾进展和认知功能方面表现相似,但利妥昔单抗组感染率略高,主要为轻度上呼吸道感染;研究显示利妥昔单抗价格远低于奥瑞珠单抗,在保证疗效的同时有望大幅降低医疗成本,为医疗系统节省大量资源,这一发现对多发性硬化症的治疗选择具有重要临床意义,也为医生在选择更经济有效治疗方案时提供了有力证据,可能改变当前多发性硬化症的治疗格局。
多发性硬化症利妥昔单抗奥瑞珠单抗超说明书用药随机试验非劣效性MRI病灶感染
超说明书用药在复发缓解型多发性硬化症治疗中展现实力

核心要点

  • 一项随机试验证实,在预防新诊断的复发缓解型多发性硬化症患者2年内出现新的MRI病灶方面,利妥昔单抗不劣于奥瑞珠单抗。
  • 两组的复发率、残疾进展和认知结果相似。
  • 利妥昔单抗导致更多感染,主要是轻度上呼吸道感染。

一项随机试验证实,超说明书使用的利妥昔单抗在新诊断的复发缓解型多发性硬化症(MS)且近期有疾病活动的患者中不劣于奥瑞珠单抗(Ocrevus),这是III期OVERLORD-MS试验的结果。

挪威卑尔根大学的Øivind Torkildsen医学博士及其合作者报告称,在2年时,T2加权MRI无新病灶或扩大病灶的估计概率在利妥昔单抗组为92.2%,在奥瑞珠单抗组为94.8%。

研究人员在《新英格兰医学杂志》上撰文指出,风险差异(-2.6个百分点,95% CI -9.4至4.3)满足了这项218人研究的预设非劣效性标准。

两组的年复发率均较低——利妥昔单抗组为0.09,奥瑞珠单抗组为0.04。Torkildsen及其同事表示,两组的残疾结局和认知表现特征也似乎相似。

Torkildsen向《MedPage Today》表示:"我们的试验提供了比较两种已在临床实践中广泛使用的抗CD20疗法的随机对照证据。尽管利妥昔单抗多年来一直被超说明书用于多发性硬化症,但由于缺乏直接的头对头证据,关于其相对于已获批抗CD20疗法的比较疗效和安全性仍存在不确定性。"

Torkildsen认为,OVERLORD-MS的研究结果可能对医疗系统产生重要影响。他指出:"在许多国家,利妥昔单抗比奥瑞珠单抗便宜得多,更广泛地使用可以释放大量医疗资源,同时维持对高效治疗的获取。"

科罗拉多大学安舒茨医学院的John Corboy医学博士(未参与该试验)表示赞同:"这是首次在新诊断的多发性硬化症患者中进行的相当大规模的利妥昔单抗与奥瑞珠单抗随机对照试验。它表明利妥昔单抗应被强烈考虑作为一线CD20药物,且成本要低得多。"

Corboy还指出,利妥昔单抗不仅比其他CD20药物便宜,而且比大多数多发性硬化症药物都便宜。

Corboy补充道:"这是在决定使用这些药物时应考虑的重要信息。最终,医生是开具药物处方的人。事实上,当我们特意不使用价格更便宜且效果相当的药物时,我们成为了问题的一部分。"

多年来,利妥昔单抗一直被超说明书用于多发性硬化症,尽管它已被批准用于治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和其他适应症。奥瑞珠单抗于2017年获批用于治疗复发性和原发性多发性硬化症。

在III期非劣效性OVERLORD-MS试验中,Torkildsen及其同事将瑞典或挪威新诊断为复发缓解型多发性硬化症且近期有疾病活动的成年患者随机分配,每6个月接受一次利妥昔单抗或奥瑞珠单抗治疗,持续24个月。排除了之前接触过MS疾病修饰治疗的患者。

主要终点是6至24个月期间无新T2加权MRI病灶或扩大病灶。如果风险差异的95%置信区间下限不低于-10个百分点,则确立非劣效性。

总体而言,216名参与者接受了治疗:132名分配至利妥昔单抗组(平均年龄37.4岁,72%为女性)和84名分配至奥瑞珠单抗组(平均年龄36.6岁,68%为女性)。大部分参与者在基线时有对比增强病灶:利妥昔单抗组为42%,奥瑞珠单抗组为40%。

确认的残疾进展在利妥昔单抗组持续至少6个月的比例为3%,在奥瑞珠单抗组为7%。利妥昔单抗组未报告肿瘤,而奥瑞珠单抗组有一例恶性黑色素瘤。

接受利妥昔单抗的参与者比接受奥瑞珠单抗的参与者更频繁地发生感染(82%对69%),尽管两组中经历严重不良事件的参与者比例相当(分别为8%和7%)。大多数感染是轻度上呼吸道感染。严重感染很少见,在每组中有四名参与者发生。未观察到机会性感染。

Torkildsen及其同事承认,随访仅限于30个月,不能排除潜在的长期差异。他们补充说,虽然试验的效力足以评估其主要终点,但MRI和临床事件数量较少限制了次要分析的精确性。此外,参与者主要为北欧血统。

目前还有另外三项随机试验正在比较复发缓解型多发性硬化症中的利妥昔单抗和奥瑞珠单抗。研究人员已成立ROC-MS协作倡议,将个体参与者数据汇集到一项前瞻性荟萃分析中。

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