Christine Chapman患有继发进展型多发性硬化症，她是多发性硬化症协会研究网络的成员。Dr Sean Apap Mangion是伦敦大学学院国家神经病学和神经外科医院Octopus试验团队的成员。Christine与他交谈，了解更多关于在药物获准用于多发性硬化症前使用重新利用药物的风险。
什么是重新利用的药物？
许多多发性硬化症试验正在测试已经用于其他疾病的药物。尽管这些药物尚未获准用于多发性硬化症，但尝试使用它们可能很有诱惑力。但这可能很危险。
重新利用药物是指在批准的适应症之外使用它们。重新利用药物已经在多发性硬化症治疗中取得了显著成功。例如，疾病修饰疗法富马酸二甲酯(Tecfidera)和克拉屈滨(Mavenclad)。
Sean解释道："Octopus等试验正在采用这种方法来测试有前景的多发性硬化症药物。对于重新利用的药物，我们已经掌握了更多关于安全性和副作用的知识。测试并将其投入实际应用的成本也低得多。
但这并不意味着它们没有风险或可以替代专门的大规模试验。这主要有两个原因：
- 我们还不知道多发性硬化症患者可能会经历哪些副作用。
- 我们还不知道它对多发性硬化症患者是否有真正的益处。"
抵制诱惑
有些人可能会在药物仍在针对多发性硬化症进行研究时就开始服用这些重新利用的药物。但在药物尚未获准用于多发性硬化症或未经临床医生处方的情况下服用药物可能很危险。
Sean表示："当一种药物获得批准并由医生处方使用时，这意味着已有研究表明它在该人群中的安全性，需要进行哪些监测以避免风险，以及服用该药物的潜在益处大于潜在风险。"
"考虑到目前我们在进行性多发性硬化症的治疗选择上非常有限，想要尝试这些药物完全可以理解。但如果你在临床试验之外服用未经批准用于多发性硬化症的药物，可能会使自己处于危险之中。"——Dr Sean Apap Mangion
"自行用药意味着你可能会面临潜在的严重副作用风险，而没有临床医生的支持和监督。而且，你可能会造成伤害，却不知道服用这些药物是否真的会给你带来益处。
这就是为什么在参与试验期间，如果你服用其他药物，向研究团队披露这一点也很重要。这是为了确保他们能够监测潜在的副作用和其他药物的相互作用。"
为什么我们需要对重新利用的药物进行临床试验？
尽管我们对重新利用的药物了解得更多，但我们仍然需要研究它们在多发性硬化症中的作用。例如，通过使用培养皿中的细胞或动物研究进行早期研究。只有当这些早期研究看起来有希望时，我们才会在多发性硬化症患者身上测试这些药物。
Sean解释说："早期研究测试一种药物是否是多发性硬化症的有希望的候选药物，但它们无法告诉我们它们对人们是否有帮助。例如，一种药物可能在显微镜下对细胞显示出积极效果。但一个人比一群细胞要复杂得多。只有足够大规模的临床研究，观察明确、具体的指标，如MRI扫描或症状，才能确定无疑地告诉我们。
对于多发性硬化症，大多数治疗需要定期进行安全监测，以检查它们是否按预期工作，而不会过度。例如，通过抑制免疫系统超过所需程度。我们还需要检查它们是否影响人的其他器官，如肝脏和肾脏，或血压。
我们需要确保药物对多发性硬化症患者是安全的，而做到这一点的唯一方法是在足够多的人群中进行测试，并在密切的医疗监督下进行，例如3期试验。这就是为什么在药物获准用于多发性硬化症之前，或在医生处方之前服用药物可能有风险。在临床试验中，这些风险会降低，因为你会受到医疗专业人员的密切监测。"
保持研究进展
多发性硬化症研究的惊人进展离不开参与临床试验的人们。
"决定是否参加试验完全是个人决定——每个人都有考虑参加的理由。考虑到这一点，我想说的是，我们今天受益的每一项有效的医疗治疗、程序或发现，都是无数人将他们的时间和精力投入到研究中的结果，从早期研究到像Octopus这样的大型试验。同样，正是所有这些人的贡献将把有效的疾病进展治疗方法变为现实。"
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