美国食品药品监督管理局(FDA)已授予恩帕托兰突破性疗法认定资格，该药物是一种口服选择性Toll样受体7/8抑制剂，用于治疗皮肤型红斑狼疮(CLE)。
这是第二款获得突破性疗法认定的生物制剂，可能预示着针对这种50年来无专门获批疗法的疾病，新型治疗方案即将在短期内问世。今年1月，该机构曾向利替菲立单抗授予突破性疗法认定资格，后者是一种靶向血液树突状细胞抗原2的人源化免疫球蛋白G1单克隆抗体。
纽约市狼疮研究联盟(LRA)总裁兼首席执行官阿尔伯特·T·罗伊在7月9日关于恩帕托兰的声明中表示："狼疮皮肤症状的治疗存在重大未满足需求。看到FDA在推动填补这一空白方面的研发进展和认可令人鼓舞。"
根据FDA规定，当"初步临床证据表明该药物可能在临床显著终点上较现有疗法展现实质性改善"时，机构将授予突破性疗法认定资格。获得该资格的药物将获得加速上市审批通道。
生产恩帕托兰的德国达姆施塔特默克集团全球研发负责人兼首席医疗官戴维·温赖希医学博士在声明中表示："我们期待与FDA合作，尽快为患者提供这一亟需的治疗选择。"
据估计，70%至85%的狼疮患者会出现皮肤症状，包括蝶形皮疹、环形溃疡或红色鳞屑斑块，可能导致疤痕、皮肤色素沉着异常和脱发。
FDA对恩帕托兰的认定基于默克集团II期柳树研究结果，该研究显示患者在第16周时皮肤型红斑狼疮疾病面积和严重程度指数(CLASI)活动度评分出现具有临床意义的改善。约91%使用恩帕托兰的患者在第24周达到CLASI-50应答。
默克集团已启动两项III期双盲、随机、安慰剂对照试验——ELOWEN-1和ELOWEN-2，研究每日两次服用恩帕托兰与安慰剂对伴有或不伴系统性疾病的狼疮皮肤症状患者的疗效。该公司报告称，首批患者已于4月下旬接受给药。
作为LRA的临床合作机构，狼疮治疗公司正在支持这两项关键性研究。
百健公司已完成其利替菲立单抗III期AMETHYST研究的患者入组，初步结果预计将于2027年公布。
作为百健长期合作伙伴的LRA表示，其资助的研究帮助确定了I型干扰素（利替菲立单抗的作用靶点）在炎症中的重要作用，并驱动狼疮发展进程。
另一款生物制剂阿尼夫鲁单抗(Saphnelo)正在接受III期随机双盲安慰剂对照研究评估，该研究已完成患者入组，公司预计将于12月公布初步结果。
FDA今年4月批准了阿尼夫鲁单抗的每周一次自动注射笔版本Saphnelo Pen，用于治疗系统性红斑狼疮成人患者。
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阿丽西亚·奥特是佛罗里达州圣彼得堡的自由撰稿记者，其作品曾发表于《史密森尼》网站等众多健康与科学出版物。可在X平台@aliciaault和Bluesky平台@aliciaault.bsky.social关注她。
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