2025年FDA药品监管与战略调整常见问题解答FAQ: FDA’s Shifts in Pharma Regulation and Strategy in 2025 | Pharmaceutical Technology

关键要点

• 乔治·蒂德马什（George Tidmarsh）和维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）分别接任药品评价与研究中心（CDER）和生物制品评价与研究中心（CBER）主任，影响FDA的药物和生物制品监管方向。
• 专员国家优先券（CNPV）试点计划旨在将药物审批审评时间从传统10-12个月缩短至1-2个月，聚焦健康危机应对和国内制造强化。
• FDA通过实时发布完整回应信（CRLs）提升透明度，使申办方提前获知监管缺陷。
• 该机构将AI深度整合至工作流程，并为创新药物开发工具（含AI算法及可穿戴设备）建立明确审批路径。
• 再生疗法新草案指南在维持严格生产标准的同时，鼓励临床开发灵活性，允许适应性设计和真实世界证据应用。

1. 哪些重大领导层变动影响了FDA的药物和生物制品中心？

乔治·蒂德马什医学博士、哲学博士（George Tidmarsh, MD, PhD）于2025年7月被任命为药品评价与研究中心（CDER）新主任，接替2025年1月退休的帕特里齐亚·卡瓦佐尼（Patrizia Cavazzoni）。在短暂离职后，维奈·普拉萨德医学博士、公共卫生硕士（Vinay Prasad, MD, MPH）于2025年8月重新接任生物制品评价与研究中心（CBER）主任，其最初任命时间为2025年5月。

2. 有哪些新机制可加速药物审批审评时间？

FDA于2025年6月启动专员国家优先券（CNPV）试点计划，将最终药物申请审评时间从传统10-12个月缩短至仅1-2个月。该计划采用基于团队的"肿瘤委员会式"评估模式，以科学务实的方式实现快速决策。

3. 药物申请需满足哪些具体标准才能符合CNPV试点资格？

申请需满足以下条件：解决美国境内健康危机、提供创新性治愈方案、满足未被满足的公共卫生需求，以及将提升国内药品制造作为国家安全议题。例如，USAntibiotics公司凭借阿莫西林-克拉维酸钾抗生素申请，通过CNPV试点在两个月内获得FDA首次批准。

4. FDA如何提升药物审评流程对申办方和公众的透明度？

FDA实施政策，在向申办方发出完整回应信（CRLs）后立即公开发布，使外界提前了解监管缺陷。此前，FDA已发布2020至2024年间200余份此前保密的CRLs，涉及未通过初始审评周期的应用。

5. FDA是否仍依赖外部专家咨询委员会进行关键药物审评？

据报道，FDA正考虑减少对新药申请外部专家咨询委员会的依赖。药品评价与研究中心（CDER）主任乔治·蒂德马什认为这些委员会冗余且耗时。批评者指出，取消专家审评可能削弱公众监督和审批透明度，因为咨询委员会在决策前提供公开意见输入，而披露的CRLs无法替代此功能。

6. FDA如何将人工智能（AI）整合至自身业务流程？

该机构为员工部署自主型AI能力，创建复杂AI工作流以处理多步骤任务，包括上市前审评和合规监管。FDA还推出生成式AI工具"埃尔莎"（Elsa），通过安全访问内部文档加速临床方案审评和科学评估。

7. 是否有明确路径用于资质认证创新药物开发工具（如AI算法或可穿戴设备）？

是的，FDA的"新药创新科学与技术方法"（ISTAND）试点计划已转型为永久性药物开发工具（DDT）资质认证项目，为不符合现有认证参数的工具提供清晰路径。获认证DDT包括基于AI的算法、健身追踪器等数字健康技术及无动物实验方法，旨在加速药物发现与开发。

8. FDA如何应对外部药品制造过度依赖的风险？

FDA推出"预检计划"（PreCheck），设立"设施准备阶段"以提升监管可预测性，简化国内制造设施审评流程，助力逆转对外部制造的依赖。获得加速审评的CNPV资格需企业证明其正将国内药品制造作为国家安全议题推进。

9. FDA如何调整新型细胞与基因疗法的监管标准？

FDA发布新草案指南，设立"再生医学先进疗法"认定，为治疗严重疾病的再生疗法提供加速开发项目。该指南在维持严格的化学、制造和控制标准前提下，鼓励临床开发灵活性，允许采用适应性设计和真实世界证据，同时要求企业与生物制品评价与研究中心（CBER）进行早期高频互动。

参考文献

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