FDA预计2026年1月将作出药品审批决定
戴安娜·恩斯特（药剂师）
发布日期：2025年12月4日
处方药用户付费法案（PDUFA）日期是指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审评并作出市场批准最终决定的截止日期。通常，审评期为药物申请被FDA受理后的10个月。对于获得优先审评资格的药物，审评期缩短至申请受理后的6个月。
Tabelecleucel用于EBV阳性移植后淋巴增生性疾病
PDUFA日期：2026年1月10日
FDA预计将对tabelecleucel的生物制品许可申请（BLA）作出决定。Tabelecleucel是一种同种异体EB病毒（EBV）特异性T细胞免疫疗法。该申请旨在批准其用于治疗2岁及以上、已接受至少一种先前疗法的EBV阳性移植后淋巴增生性疾病（EBV+ PTLD）成人和儿科患者。
EBV+ PTLD是一种罕见、急性且可能致命的血液系统恶性肿瘤，可发生于实体器官或造血细胞移植后。该BLA获得优先审评资格，依据是关键性3期ALLELE研究的数据。该研究评估了tabelecleucel在实体器官移植后利妥昔单抗和化疗失败，或造血干细胞移植后利妥昔单抗治疗失败的EBV+ PTLD患者中的疗效。结果显示客观缓解率为48.8%（P < 0.0001）。
如果获批，tabelecleucel将成为美国首个用于该适应症的同种异体T细胞疗法。
Sparsentan用于局灶性节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA正在审评sparsentan用于治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）的补充新药申请（sNDA）。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂。
该药物先前已获批用于延缓有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的肾功能下降。FSGS申请获得3期DUPLEX研究和2期DUET研究数据的支持。结果显示，在FSGS儿童和成人患者中，sparsentan治疗显著降低了蛋白尿，与伊贝沙坦相比具有优势。
FDA的批准将使sparsentan成为这种罕见肾脏疾病的首款治疗方法，该疾病是终末期肾病的主要原因。
Trastuzumab Deruxtecan联合Pertuzumab用于一线HER2阳性转移性乳腺癌
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA已授予fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（Enhertu®）联合pertuzumab（Perjeta®）用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者一线治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格。
Trastuzumab deruxtecan是一种HER2靶向抗体-拓扑异构酶抑制剂偶联物，目前获批作为HER2阳性转移性乳腺癌的二线疗法。该一线治疗申请基于3期DESTINY-Breast09试验的结果。
结果显示，trastuzumab deruxtecan与pertuzumab的联合方案相比标准治疗方案（紫杉烷类、曲妥珠单抗和pertuzumab），显著改善了无进展生存期（PFS）。trastuzumab deruxtecan加pertuzumab组的中位PFS为40.7个月，对照组为26.9个月。确认的客观缓解率分别为85.1%和78.6%。
Carbachol/Brimonidine滴眼液用于老花眼
PDUFA日期：2026年1月28日
FDA正在审评Brimochol PF的新药申请（NDA），Brimochol PF是一种不含防腐剂的固定剂量复方制剂，包含卡巴胆碱（胆碱能药物）和酒石酸溴莫尼定（α-2受体激动剂），用于治疗老花眼。
该申请获得3期BRIO-I和BRIO-II临床试验结果的支持。这些试验评估了Brimochol PF在45至80岁正视眼有晶状体和/或人工晶状体老花眼患者中的安全性和有效性。
结果显示，与卡巴胆碱和酒石酸溴莫尼定单药治疗相比，联合疗法显著改善了近视力和远距离双眼视力。使用Brimochol PF后，瞳孔缩小效果可持续长达10小时，并改善了结膜充血、阅读速度和生活质量。
Epinephrine舌下膜用于严重过敏反应
PDUFA日期：2026年1月31日
Anaphylm的新药申请（NDA）正在审评中，Anaphylm是一种肾上腺素舌下膜制剂，用于治疗I型过敏反应，包括过敏性休克。
Anaphylm是一种基于聚合物基质的薄膜，设计为快速溶解并系统递送肾上腺素。如果获批，它将成为首个也是唯一一种口服递送的肾上腺素产品，用于治疗严重过敏反应，提供无针替代方案。
NDA提交得到了全面的临床数据包支持，包括健康成人的药代动力学（PK）研究、儿科PK研究，以及温度研究、自我给药研究和过敏原研究的支持性数据。在口腔过敏综合征激发试验中，Anaphylm治疗后症状迅速缓解，给药2分钟后即开始见效。
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