预计2026年1月FDA将做出多项重要药物审批决定
戴安娜·恩斯特（药剂师）
发表日期：2025年12月22日
处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终市场批准决定的截止日期。通常审查周期为药物申请被FDA接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查周期缩短至申请被接受后的6个月。
Tabelecleucel治疗EB病毒阳性移植后淋巴组织增生性疾病
PDUFA日期：2026年1月10日
FDA预计将对tabelecleucel的生物制品许可申请(BLA)做出决定，tabelecleucel是一种同种异体EB病毒(EBV)特异性T细胞免疫疗法。该申请寻求批准用于治疗2岁及以上、已接受过至少1种先前治疗的EB病毒阳性移植后淋巴组织增生性疾病(EBV+ PTLD)成年和儿科患者。
EBV+ PTLD是一种罕见、急性且可能致命的血液系统恶性肿瘤，可发生在实体器官或造血细胞移植后。该BLA基于关键性3期ALLELE研究数据获得优先审查资格，该研究评估了tabelecleucel在实体器官移植后利妥昔单抗和/或化疗失败，或造血干细胞移植后利妥昔单抗失败情况下的EBV+ PTLD治疗效果。研究结果显示客观缓解率为48.8%（P < 0.0001）。
若获批准，tabelecleucel将成为美国首个可用于该适应症的同种异体T细胞疗法。
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA正在审查sparsentan用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的补充新药申请。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂。
该药物此前已获批用于延缓有疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病患者的肾功能下降。FSGS申请得到3期DUPLEX研究和2期DUET研究数据的支持。研究结果显示，与伊贝沙坦相比，sparsentan治疗显著降低了FSGS儿童和成人患者的蛋白尿。
FDA的批准将使sparsentan成为这种罕见肾脏疾病的首个治疗药物，该疾病是终末期肾病的主要病因之一。
Trastuzumab Deruxtecan联合Pertuzumab用于一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA已授予fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（Enhertu®）联合pertuzumab（Perjeta®）用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的补充生物制品许可申请优先审查资格。
Trastuzumab deruxtecan是一种HER2靶向抗体-拓扑异构酶抑制剂偶联物，目前获批作为HER2阳性转移性乳腺癌的二线治疗药物。一线治疗申请基于3期DESTINY-Breast09试验的结果。
研究结果显示，与标准治疗方案（紫杉烷类、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗）相比，trastuzumab deruxtecan和pertuzumab的联合治疗显著改善了无进展生存期(PFS)。trastuzumab deruxtecan联合pertuzumab组的中位PFS为40.7个月，而对照组为26.9个月。确认的客观缓解率分别为85.1%和78.6%。
Carbachol/Brimonidine滴眼液治疗老花眼
PDUFA日期：2026年1月28日
FDA正在审查Brimochol PF的新药申请，Brimochol PF是一种不含防腐剂的固定剂量复方制剂，包含卡巴胆碱（胆碱能药物）和酒石酸溴莫尼定（α-2受体激动剂），用于治疗老花眼。
该申请得到3期BRIO-I和BRIO-II临床试验结果的支持，这些试验评估了Brimochol PF在45至80岁正视眼晶状体眼和/或人工晶状体老花眼患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，与卡巴胆碱和溴莫尼定单药治疗相比，联合疗法显著改善了近视力和远距离双眼视力。使用Brimochol PF后，瞳孔缩小效果可持续长达10小时，同时还改善了眼部充血、阅读速度和生活质量。
肾上腺素舌下膜剂治疗严重过敏反应
PDUFA日期：2026年1月31日
FDA正在审查Anaphylm的新药申请，Anaphylm是一种肾上腺素舌下膜剂制剂，用于治疗I型过敏反应，包括过敏性休克。
Anaphylm是一种基于聚合物基质的膜剂，设计为快速溶解并系统性递送肾上腺素。若获批准，它将成为首个也是唯一一种用于治疗严重过敏反应的口服肾上腺素产品，提供无针替代方案。
NDA申请得到全面临床数据包的支持，包括健康成年人的药代动力学研究、儿科药代动力学研究，以及温度研究、自我给药研究和过敏原研究的支持性数据。在口腔过敏综合征激发研究中，Anaphylm治疗在给药后2分钟即开始快速缓解症状。
【全文结束】
