卫材株式会社（总部东京，社长内藤晴夫）与百健公司（纳斯达克代码：BIIB，总部马萨诸塞州剑桥市，首席执行官Christopher A. Viehbacher）近日在加拿大安大略省多伦多市及线上举办的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）2025上，发布了仑卡奈单抗（LEQEMBI®）的美国两年真实世界临床研究数据。该药物作为靶向β-淀粉样蛋白原纤维的抗体，通过双重作用机制（同时清除斑块和毒性原纤维）影响下游tau蛋白病理进程。
患者基线特征及治疗现状
研究截至2025年7月1日的中期报告，收集了来自美国9家医疗机构的178例早期阿尔茨海默病患者数据。基线时57.6%患者处于轻度认知障碍阶段，42.4%为轻度痴呆阶段，平均年龄74.2岁（±6.6），男女比44.6:55.4。治疗持续时间均值375.4天（±182.8），诊断至治疗启动平均间隔224.2天（±295.4）。87.4%患者（152例）仍在接受治疗，因不良事件停药者仅1.7%（3例），其中ARIA-E（脑水肿/渗出）和ARIA-H（脑微出血）各1.1%（各2例），其他原因停药6.3%（11例）。
疗效评估
83.6%患者（76.9%稳定+6.7%改善）维持或改善临床阶段，接受40剂以上（18个月）治疗者中86.7%（66.7%稳定+20%改善）保持稳定或改善。基因亚组分析显示，APOE4纯合子（18.1%）、杂合子（49.4%）、非携带者（32.5%）中，临床改善率分别为73.3%（66.6%稳定+6.7%改善）、88%（83%稳定+4.9%改善）、85.2%（75.9%稳定+9.3%改善），不良事件停药率分别为16.7%、2.4%、5.6%。
生物标志物应用
27.5%患者（49例）使用血源性生物标志物（BBMs）诊断，其中6.1%（11例）用于确诊。数据显示BBMs检测量每4-8月翻倍增长，p-tau217检测增速最快。安全性方面，12.9%患者出现ARIA（14例ARIA-E/11例ARIA-H），其中92.1%无症状，未报告严重出血或死亡事件。
医患满意度
基于9名医师、患者及照护者的问卷调查，药物治疗满意度平均8.7分（满分10分），认知/日常功能/行为症状/生活质量评分均超8分，医师对患者/照护者的满意度评分分别为8.8和8.2。该研究虽无对照组且数据收集存在异质性，但通过标准化电子病例表单进行数据质量控制。
目前仑卡奈单抗已在46国获批，美国FDA已于2025年1月批准其静脉维持剂量方案，并定于8月31日决议皮下自动注射剂型的上市申请。研究团队强调，靶向清除毒性原纤维（被认为是阿尔茨海默病神经损伤的核心致病因素）可减少神经元损伤，通过多重机制（包括抑制斑块形成、保护神经信号传导）延缓疾病进展。
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