美国食品药品监督管理局(FDA)周五宣布，将允许一些患有致命性胰腺癌的患者提前使用一种备受期待的有前景药物。
这种名为达拉克索拉西布(daraxonrasib)的治疗药物，每日服用三次，目前尚未获得使用批准。但许多患者一直迫切希望尝试它。该药物最近产生了胰腺癌领域有史以来最令人鼓舞的临床试验结果。
开发该药物的硅谷公司Revolution Medicines请求允许通过一种称为"扩大使用"(expanded access)的监管途径向患者提供该药物。该公司表示，迄今为止，除临床试验外，没有人获得过这种实验性药物，而在临床试验中，患者需求远远超过有限的名额。
FDA表示，已经"接受过治疗"的转移性胰腺癌患者将有资格参加该计划。目前尚不清楚符合条件的患者何时能开始服用该药物。该公司表示将通过该计划向患者免费提供药物。
胰腺癌——胰腺是深埋在腹部参与消化和血糖调节的腺体——在肿瘤学中预后最为严峻，许多患者在诊断后几个月内死亡。这种疾病每年导致超过5万名美国人死亡，约占美国癌症死亡人数的8%。
现有的少数治疗选择往往收效甚微。只有3%的胰腺癌已扩散到身体远端部位的患者在诊断后能存活五年。
许多患者和家属一直恳求通过扩大使用途径提供达拉克索拉西布，称他们等不及该药物获得监管批准。特朗普政府已将该药物指定为快速审查对象，可能在今年晚些时候批准。
"我们面临的情况是，伊恩可能在该药物上市前就去世了，"艾米丽·索拉里说，她的丈夫伊恩·斯普拉德林(Ian Spradlin)今年46岁，患有转移性胰腺癌。
斯普拉德林先生已经尝试过三轮化疗和两种实验药物，他在上周末的一次采访中表示，如果能通过扩大使用途径获得该药物，他将非常愿意尝试。
"我想有更多时间和孩子们在一起，"他说。
扩大使用计划(有时也称为慈悲使用)旨在弥合药物在研究中显示出前景与上市可用之间数月或数年的差距。它针对的是最危重、最绝望且没有良好标准治疗选择的患者。通常，开发该药物的公司会免费提供药物。
FDA每年收到数百个早期使用请求。如果制药公司同意提供药物，医生可以为个别患者寻求该途径。FDA表示，它批准了99%以上的此类请求。或者，像达拉克索拉西布一样，可以为更大群体的患者运行扩大使用计划。
近几个月来，FDA因药物审批延迟和部分拒绝而受到患者团体和医生的批评，这些药物主要是针对罕见疾病的。该机构专员马蒂·马卡里(Marty Makary)博士回应称，将承诺对某些药物进行更快速的审查。
上个月，Revolution公司宣布达拉克索拉西布在晚期临床试验中使生存时间翻倍，令该领域为之振奋。该公司在新闻稿中表示，接受该药物的患者存活时间超过13个月，而接受化疗的患者存活时间不到7个月。
该研究招募了501名已经尝试过一轮化疗的转移性胰腺癌患者。对于处于该疾病阶段的人来说，预期寿命增加六个月是前所未有的。
研究人员计划本月晚些时候在芝加哥举行的癌症会议上公布这些数据。这些发现尚未在同行评审的医学期刊上发表。
达拉克索拉西布通常会引起皮疹、腹泻、疲劳和恶心等副作用。几位在临床试验中服用该药物的患者表示，包括指尖开裂等副作用可能很严重。
该药物临床试验中的一位知名参与者是本·萨斯(Ben Sasse)，这位来自内布拉斯加州的前共和党参议员去年年底披露自己患有胰腺癌。在《纽约时报》观点版最近的一次视频采访中，他将脸上的皮疹归因于该治疗的副作用。他说该药物缩小了他的肿瘤，并使他减少了止痛药的使用。
本周的一次采访中，Revolution公司的首席执行官马克·戈德史密斯(Mark Goldsmith)博士表示，公司一直在处理大量患者恳求该药物的询问。他说，每当该药物的临床试验名额开放时，通常当天就被抢光。
"多年来，对达拉克索拉西布的需求一直非常高，而且每次我们公布任何数据，需求只会更高，"戈德史密斯博士说。
"这是一种绝望的情况，因为这是一种无情的疾病，"他说。"我们能做的就是迅速行动。"
达拉克索拉西布靶向一种名为KRAS的突变蛋白，这种蛋白助长了几乎所有胰腺癌以及许多肺癌和结肠癌的生长。一些研究人员认为，开发针对KRAS的药物长期以来被认为是不可能的。
Revolution公司与其他几家公司一起，正在测试其他早期临床试验阶段的药物，这些药物的作用方式与达拉克索拉西布类似。但胰腺癌专家描述的患者请求如潮水般涌来，研究名额不足以容纳。他们说，他们讨厌告诉患者达拉克索拉西布几乎无法获得。
"我们有一个巨大的等候名单，"约翰霍普金斯医学院的胰腺癌专家尼洛弗·阿扎德(Nilofer Azad)博士说。
"我每天都会收到来自世界各地的人的电子邮件，"阿扎德博士说。"有些人从海外飞来这里，就是为了让我们认识他们，"她补充道。
关于达拉克索拉西布的积极数据只会增加患者的需求。
本周三，来自俄勒冈州波特兰市的52岁拉文·扎卡里(Raven Zachary)在初步诊断为转移性胰腺癌后，首次会见了一位肿瘤科医生。他带来了自己19个最紧急问题的打印清单。
他清单上排在首位的问题是："达拉克索拉西布呢？根据我的病情，我是否有资格使用，你有途径获得吗？"
在采访中，患者和家属表示，他们理解达拉克索拉西布不是治愈方法。他们表示，他们对它可能带来的效果抱有现实的期望：与家人多相处几个月，或者有机会旅行而不必每两周被束缚在化疗输液椅上。他们表示，愿意接受副作用的风险，或者它可能不如临床试验结果所显示的那样有效。
"该药物每延迟一个月，就意味着我必须再接受两次化疗，"77岁的退休肺科医生、马萨诸塞州纳蒂克市的罗纳德·西尔维斯特里(Ronald Silvestri)博士说。他患有转移性胰腺癌，已经接受了32轮化疗，但未能成功进入临床试验。"而且对我来说，忍受它变得越来越困难。"
绝望的患者获取未经批准药物的途径已经存在了几十年，有时会引发关于药物应以多快速度、向哪些人提供方面的激烈争论。这一过程在1980年代正式确立，当时临终的艾滋病患者要求提前获得治疗。
2021年，肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者向Biogen公司施压，要求通过扩大使用途径提供一种针对该神经退行性疾病的罕见遗传形式的药物。这场运动的中心人物丽莎·斯托克曼·莫里耶洛(Lisa Stockman Mauriello)因诊断时间问题被排除在临床试验之外。但她最终在去世前几天通过扩大使用途径获得了该药物，比该药物获得FDA批准早了近两年。
如今，达拉克索拉西布的案例具备了所有要素——一种致命疾病、患者缺乏良好的治疗选择，以及明确的数据表明该药物有效——宾夕法尼亚大学生物伦理学家霍莉·费尔南德斯·林奇(Holly Fernandez Lynch)表示，这些"有利于公司设立此类计划的伦理默认选择"。
FDA的批准仅限于国内；患者请求必须由在美国持照的医生提出。至少目前，这一限制将阻止其他国家的大多数绝望患者获得该药物。
布宜诺斯艾利斯的66岁辛西娅·阿塔菲(Cynthia Ataefe)患有转移性胰腺癌，希望尝试该药物。但根据居住在纽约的女儿塞西莉亚·格森(Cecilia Gerson)的说法，她病得太重，无法前往参加临床试验，即使她能获得名额。
格森女士本周早些时候表示，家人将希望寄托在扩大使用途径上。"我仍然希望我们能及时获得该药物，"她说。
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