法国制药公司Servier近日宣布，已与Medicxi旗下Kaerus Bioscience达成协议，收购其针对脆性X综合征（FXS）的候选药物KER-0193。根据协议，Servier将支付预付款，并承诺在达到特定研发和商业化里程碑后追加付款，交易总金额可达4.5亿美元。
这项战略举措将扩展Servier针对罕见病的药物研发管线。KER-0193的安全性和耐受性已在Kaerus于2025年3月完成的I期临床试验中得到验证。该研究通过健康志愿者测试，证实了该药物"优异的药代动力学特征"。作为可口服的小分子药物，KER-0193通过调节与FXS遗传病因相关的BK通道发挥作用。
临床前试验表明，该疗法在改善FXS相关的神经行为、认知和感觉功能缺陷方面具有显著潜力。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KER-0193治疗FXS的罕见儿科用药和孤儿药资格认定。Servier计划于2026年在欧美地区启动针对FXS患者的II期临床试验。
作为Servier 2030战略的重要里程碑，这项收购标志着该公司首次在神经学领域进行资产收购。研发执行副总裁Claude Bertrand表示："我们将致力于建立差异化的创新治疗管线，为医疗需求未满足的患者群体服务。KER-0193为脆性X综合征患者带来了首个潜在治疗选择，这种疾病目前尚无获批疗法。"
2025年3月，Servier曾与Black Diamond Therapeutics达成协议，获得针对实体瘤治疗的靶向药物BDTX-4933的授权许可。此次交易延续了Servier在肿瘤学和罕见病领域的双重布局战略。
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