美国食品药品监督管理局(FDA)在唐纳德·特朗普总统任内正试图废除一项实施数十年的制度——邀请外部专家审查新药申请。批评人士指出，此举将削弱对机构决策的公众监督。
FDA药物审评中心主任乔治·蒂德马什(George Tidmarsh)表示："我们认为召集专家小组审查特定药品不再必要。"他在面向医疗产品制造商会议及患者倡导团体的演讲中强调，这种评审机制存在重复性且耗费企业与机构大量资源，应将精力集中于重大监管问题。
现行专家咨询委员会制度源自1972年立法，要求在药品、疫苗及医疗器械审批等复杂决策中引入独立专家意见。历史上FDA决策通常与委员会投票结果保持一致。2021年该机构批准渤健(Biogen)阿尔茨海默病药物Aduhelm时，尽管专家委员会以10:1否决该药，仍引发公众对审批标准的广泛争议。此次争议凸显FDA在平衡行业压力、患者诉求与药品风险评估方面的挑战。
蒂德马什主张，通过发布"完整回应信"(complete response letters)可实现类似透明度。这些信件详细说明拒绝批准的科学依据，此前需通过《信息自由法案》申请获取。但他承认，特定药物评审会议的价值在于让公众了解FDA工作流程。
前FDA局长罗伯特·卡利夫(Robert Califf)批评该逻辑"难以理解"，强调专家意见有助于内部决策并提升公众认知。宾夕法尼亚大学生物伦理与法律副教授霍莉·费尔南德斯·林奇(Holly Fernandez Lynch)指出，这些会议常激发出监管机构或企业未曾考虑的问题。
数据显示，FDA过去五年采纳专家委员会"同意"建议比例达97%，"否定"建议采纳率67%。南加州大学公共政策副教授吉纳维芙·坎特(Genevieve Kanter)质疑此举"旨在集中权力，削弱对专家与公众的责任担当"。
值得注意的是，该改革已在实践中体现：自特朗普重返白宫以来，仅召开7次专家咨询会议，较同期2024年减少22次。机构正逐步以经挑选的专家小组替代传统委员会，如7月由马卡里主导的激素替代疗法评估会，其成员均支持撤销黑框警告。
前FDA官员文森特·普拉萨德(Vinay Prasad)取消杜氏肌营养不良症药物评审会议后，引发Capricor Therapeutics公司公开回应事件。专家指出，此类争议本可通过公开评审会议的冷静氛围化解。
目前FDA尚未回应相关质询请求。该机构发言人仅确认将继续通过完整回应信制度提升透明度，9月已发布89份此类文件。制药研究与制造商协会(PfMA)发言人萨拉·瑞安(Sarah Ryan)强调，专家委员会"是美国严格药品评审流程的重要环节"。
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