新药申请（NDA）是药物赞助商正式提议美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药在美国销售和上市的途径。NDA的目的是提供足够信息，使FDA能够做出以下关键决定：
- 药物在其拟定用途中是否安全有效，以及药物的益处是否大于风险
- 药物拟定的标签（包装说明书）是否适当以及应包含什么内容
- 用于制造药物的方法和用于维持药物质量的控制措施是否足以保持药物的特性、 strength（效力）、质量和纯度
有关新药申请的更多信息，请访问FDA的"药物研发与审批流程"页面。
Atacicept
公司： 维拉治疗公司（Vera Therapeutics, Inc.）
治疗适应症： 免疫球蛋白A肾病
Atacicept是一种用于治疗IgA肾病的在研重组融合蛋白。
- 维拉治疗公司通过加速审批计划向美国FDA提交Atacicept治疗成人IgA肾病的生物制品许可申请 - 2025年11月7日
Vyglxia（troriluzole）
公司： Biohaven有限公司（Biohaven Ltd.）
治疗适应症： 脊髓小脑共济失调
Vyglxia（troriluzole）是一种谷氨酸调节剂，正在开发用于治疗成人脊髓小脑共济失调患者。
- FDA就Biohaven的Vyglxia（troriluzole）脊髓小脑共济失调新药申请发出完整回复函 - 2025年11月5日
- FDA延长Biohaven的troriluzole脊髓小脑共济失调罕见病新药申请PDUFA日期 - 2025年5月14日
- Biohaven宣布FDA接受并给予troriluzole治疗脊髓小脑共济失调新药申请优先审评 - 2025年2月11日
Vusolimogene oderparepvec
公司： Replimune集团有限公司（Replimune Group, Inc.）
治疗适应症： 黑色素瘤
Vusolimogene oderparepvec（RP1）是一种基于HSV-1的下一代溶瘤免疫疗法，正在开发用于治疗晚期黑色素瘤。
- Replimune宣布FDA接受RP1治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请重新提交 - 2025年10月20日
- Replimune收到FDA关于RP1治疗晚期黑色素瘤生物制品许可申请的完整回复函 - 2025年7月22日
- Replimune宣布RP1治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请获得接受和优先审评 - 2025年1月21日
- Replimune获得RP1突破性疗法认定并向FDA根据加速审批途径提交RP1生物制品许可申请 - 2024年11月21日
Tividenofusp alfa
公司： Denali治疗公司（Denali Therapeutics Inc.）
治疗适应症： 黏多糖贮积症II型
Tividenofusp alfa是一种可穿透中枢神经系统的酶替代疗法，正在开发用于治疗黏多糖贮积症II型。
- Denali治疗公司宣布FDA延长Tividenofusp alfa治疗MPS II（亨特综合征）生物制品许可申请的审评期限 - 2025年10月13日
- Denali治疗公司宣布FDA接受并给予Tividenofusp alfa治疗亨特综合征（MPS II）生物制品许可申请优先审评 - 2025年7月7日
- Denali治疗公司宣布启动Tividenofusp alfa加速审批治疗亨特综合征（MPS II）的生物制品许可申请提交，并就DNL126通过START计划与FDA持续积极互动 - 2025年4月2日
CUTX-101（copper histidinate）注射剂
公司： Sentynl治疗公司（Sentynl Therapeutics, Inc.）
治疗适应症： 门克斯病
CUTX-101（copper histidinate）是一种铜替代疗法，正在开发用于治疗门克斯病。
- Sentynl治疗公司更新其CUTX-101新药申请情况 - 2025年10月1日
- Sentynl治疗公司宣布美国FDA接受并给予CUTX-101（铜组氨酸）候选产品治疗门克斯病新药申请优先审评 - 2025年1月6日
Awiqli（insulin icodec）
公司： 诺和诺德（Novo Nordisk）
治疗适应症： 2型糖尿病
Awiqli（insulin icodec）是一种每周一次的基础胰岛素，正在开发用于治疗成人2型糖尿病。
- 诺和诺德向FDA重新提交Awiqli，有望成为首个用于成人2型糖尿病患者的每周一次基础胰岛素治疗方案 - 2025年9月29日
Apitegromab
公司： Scholar Rock
治疗适应症： 脊髓性肌萎缩症
Apitegromab是一种在研的靶向肌肉疗法，旨在改善已接受某些现有脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法治疗的SMA患者的运动功能。
- FDA就Apitegromab作为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者治疗方案发出完整回复函（CRL），仅与在Catalent Indiana LLC灌装完成设施发现的问题相关 - 2025年9月23日
- FDA授予Apitegromab作为脊髓性肌萎缩症治疗方案的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格 - 2025年3月25日
- Scholar Rock向美国FDA提交Apitegromab作为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者治疗方案的生物制品许可申请（BLA） - 2025年1月29日
Relacorilant
公司： Corcept治疗公司（Corcept Therapeutics Incorporated）
治疗适应症： 库欣综合征、卵巢癌
Relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，正在开发用于治疗内源性高皮质醇血症（库欣综合征）患者，以及作为铂类耐药卵巢癌患者的联合治疗。
- FDA受理Corcept的Relacorilant治疗铂类耐药卵巢癌患者的新药申请 - 2025年9月10日
- Corcept提交Relacorilant作为铂类耐药卵巢癌患者治疗方案的新药申请 - 2025年7月14日
- FDA受理Corcept的Relacorilant治疗高皮质醇血症患者的新药申请 - 2025年3月3日
- Corcept提交Relacorilant作为高皮质醇血症患者治疗方案的新药申请 - 2024年12月30日
SL1009（sodium dichloroacetate）口服溶液
公司： Saol治疗公司（Saol Therapeutics）
治疗适应症： 丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症
SL1009（sodium dichloroacetate）是一种广谱丙酮酸脱氢酶激酶（PDK）抑制剂，正在开发用于治疗丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症。
- Saol治疗公司收到FDA关于SL1009（DCA）治疗丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症（PDCD）的完整回复函 - 2025年9月8日
- Saol治疗公司宣布FDA接受SL1009治疗丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症的新药申请 - 2025年1月28日
- Saol治疗公司宣布向美国FDA提交SL1009新药申请（NDA） - 2024年12月3日
Cytisinicline
公司： Achieve生命科学公司（Achieve Life Sciences, Inc.）
治疗适应症： 戒烟
Cytisinicline是一种烟碱乙酰胆碱受体部分激动剂，正在开发作为治疗成人尼古丁依赖以帮助戒烟的疗法。
- Achieve生命科学公司宣布FDA接受Cytisinicline治疗尼古丁依赖以帮助戒烟的新药申请 - 2025年9月3日
- Achieve生命科学公司宣布向FDA提交Cytisinicline作为尼古丁依赖戒烟治疗方案的新药申请（NDA） - 2025年6月26日
Ensitrelvir
公司： 盐野义制药株式会社（Shionogi & Co., Ltd.）
治疗适应症： 新冠病毒暴露后预防
Ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂抗病毒药物，正在开发用于新冠病毒暴露后预防。
- FDA接受盐野义的Ensitrelvir新药申请进行审评，有望成为首个用于新冠病毒暴露后预防的口服疗法 - 2025年9月3日
- 盐野义启动向美国食品药品监督管理局提交Ensitrelvir用于暴露后预防的新药申请 - 2025年3月31日
Forzinity（elamipretide hydrochloride）注射剂
公司： Stealth BioTherapeutics公司
治疗适应症： 巴特综合征
Forzinity（elamipretide hydrochloride）是一种线粒体心磷脂结合剂，用于治疗巴特综合征。
- FDA授予Forzinity（elamipretide hydrochloride）治疗巴特综合征加速批准 - 2025年9月19日
- Stealth BioTherapeutics宣布FDA接受elamipretide新药申请重新提交 - 2025年8月21日
- Stealth BioTherapeutics重新提交elamipretide治疗巴特综合征的新药申请 - 2025年8月18日
- Stealth BioTherapeutics宣布尽管超罕见巴特综合征申请遭遇令人失望的延迟，但已确定"前进路径" - 2025年5月29日
- Stealth BioTherapeutics宣布巴特综合征elamipretide申请的FDA行动日期延迟 - 2025年4月29日
- Stealth BioTherapeutics宣布elamipretide治疗巴特综合征患者的PDUFA行动日期延长 - 2025年1月23日
- Stealth BioTherapeutics宣布FDA咨询委员会会议获得支持elamipretide治疗巴特综合征潜在批准的积极投票 - 2024年10月11日
- Stealth BioTherapeutics宣布FDA接受elamipretide治疗巴特综合征的新药申请 - 2024年4月8日
- Stealth BioTherapeutics向FDA提交elamipretide治疗巴特综合征的新药申请 - 2021年8月24日
Vatiquinone
公司： PTC治疗公司（PTC Therapeutics, Inc.）
治疗适应症： 弗里德赖希共济失调
Vatiquinone是一种首创的选择性15-脂氧合酶抑制剂，正在开发用于治疗弗里德赖希共济失调。
- PTC治疗公司收到Vatiquinone新药申请的完整回复函 - 2025年8月19日
- PTC治疗公司宣布FDA接受并给予Vatiquinone治疗儿童和成人弗里德赖希共济失调的新药申请优先审评 - 2025年2月19日
- PTC治疗公司宣布向FDA提交Vatiquinone治疗弗里德赖希共济失调儿童和成人的新药申请 - 2024年12月19日
Vepdegestrant
公司： Arvinas公司（Arvinas, Inc.）
治疗适应症： 乳腺癌
Vepdegestrant是一种口服生物可利用的PROTAC蛋白降解剂，正在开发用于治疗具有雌激素受体1（ESR1）突变的晚期或转移性乳腺癌二线及以上患者。
- Arvinas宣布FDA接受Vepdegestrant治疗ESR1突变、ER+/HER2-晚期乳腺癌的新药申请 - 2025年8月8日
- Arvinas宣布向美国FDA提交Vepdegestrant用于ESR1突变ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的新药申请 - 2025年6月6日
Ebvallo（tabelecleucel）
公司： Atara生物治疗公司（Atara Biotherapeutics, Inc.）
治疗适应症： EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病
Tabelecleucel（tab-cel）是一种同种异体EBV特异性T细胞免疫疗法，正在开发用于治疗2岁及以上接受过至少一种先前疗法的EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病患者。
- Pierre Fabre Pharmaceuticals公司宣布FDA接受并给予Tabelecleucel治疗EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）的生物制品许可申请（BLA）优先审评 - 2025年7月24日
- Atara生物治疗公司提供Ebvallo（tabelecleucel）的监管和业务更新 - 2025年1月16日
- Atara生物治疗公司宣布美国FDA接受并给予Tabelecleucel（Tab-cel®）治疗EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病的生物制品许可申请优先审评 - 2024年7月17日
- Atara生物治疗公司向美国FDA提交Tabelecleucel（Tab-cel®）治疗EBV阳性移植后淋巴增殖性疾病的生物制品许可申请 - 2024年5月20日
Icotrokinra
公司： 强生公司（Johnson & Johnson）
治疗适应症： 斑块型银屑病
Icotrokinra是一种口服、选择性白细胞介素-23受体拮抗剂，正在开发用于治疗中重度斑块型银屑病。
- 强生公司寻求Icotrokinra美国FDA首次批准，旨在彻底改变成人和青少年斑块型银屑病的治疗模式 - 2025年7月21日
Reproxalap
公司： Aldeyra治疗公司（Aldeyra Therapeutics, Inc.）
治疗适应症： 干眼病
Reproxalap是一种首创的小分子RASP（反应性醛类物质）调节剂，正在开发用于治疗干眼病的体征和症状。
- Aldeyra治疗公司宣布FDA接受Reproxalap治疗干眼病新药申请进行审评 - 2025年7月17日
- Aldeyra治疗公司重新提交Reproxalap治疗干眼病的新药申请 - 2025年6月17日
- Aldeyra治疗公司收到美国食品药品监督管理局关于Reproxalap治疗干眼病体征和症状新药申请的完整回复函 - 2025年4月3日
- Aldeyra治疗公司宣布FDA接受Reproxalap治疗干眼病新药申请进行审评 - 2024年11月18日
- Aldeyra治疗公司重新提交Reproxalap治疗干眼病的新药申请 - 2024年10月3日
- Aldeyra治疗公司宣布重新提交Reproxalap干眼病新药申请的临床开发计划 - 2024年3月28日
- Aldeyra治疗公司收到美国食品药品监督管理局关于Reproxalap治疗干眼病新药申请的完整回复函 - 2023年11月27日
- Aldeyra治疗公司宣布Reproxalap治疗过敏性结膜炎III期INVIGORATE-2试验主要终点和所有次要终点达到统计学显著性 - 2023年6月15日
- Aldeyra治疗公司宣布FDA接受Reproxalap治疗干眼病新药申请 - 2023年2月7日
- Aldeyra治疗公司向美国食品药品监督管理局提交Reproxalap治疗干眼病体征和症状的新药申请 - 2022年11月29日
Deramiocel
公司： Capricor治疗公司（Capricor Therapeutics）
治疗适应症： 杜氏肌营养不良心肌病
Deramiocel是一种在研细胞疗法，正在开发用于治疗杜氏肌营养不良心肌病。
- Capricor治疗公司提供Deramiocel治疗杜氏肌营养不良生物制品许可申请的监管更新 - 2025年7月11日
- Capricor治疗公司宣布FDA接受并给予Deramiocel治疗杜氏肌营养不良的生物制品许可申请优先审评 - 2025年3月4日
- Capricor治疗公司完成向美国FDA提交Deramiocel治疗杜氏肌营养不良的生物制品许可申请 - 2025年1月2日
Oxylanthanum carbonate
公司： Unicycive治疗公司（Unicycive Therapeutics, Inc.）
治疗适应症： 肾功能衰竭性高磷血症
Oxylanthanum carbonate是一种新一代基于镧的磷酸盐结合剂，正在开发用于治疗透析慢性肾病患者的高磷血症。
- Unicycive治疗公司宣布收到Oxylanthanum Carbonate治疗透析慢性肾病患者高磷血症的完整回复函 - 2025年6月30日
- Unicycive治疗公司宣布美国FDA接受Oxylanthanum Carbonate（OLC）治疗透析慢性肾病患者高磷血症的新药申请（NDA） - 2024年11月11日
- Unicycive治疗公司宣布向美国FDA提交Oxylanthanum Carbonate（OLC）治疗透析慢性肾病患者高磷血症的新药申请（NDA） - 2024年9月3日
【全文结束】
