药物再利用——即发现现有药物的新用途——已成为肿瘤学领域突破性的治疗策略,相较传统药物开发模式具有显著成本效益和时效优势。与从头开发不同,药物再利用依托已知的安全性特征,可大幅缩短临床转化周期。这一策略在癌症治疗领域尤为关键,该领域存在大量未满足的医疗需求且疾病异质性复杂。通过整合药理基因组学(研究遗传变异对药物反应的影响),该模式进一步升级为个性化治疗范式:基因组分析技术不仅能预测药物疗效和安全性,还助力发现已有药物的新型肿瘤适应症。这种技术融合正推动精准肿瘤学进入新阶段,使现有疗法能与个体患者基因型精准匹配。
本研究专题旨在探索药物再利用与药理基因组学在精准肿瘤学时代的协同演进。尽管靶向治疗已取得显著进展,传统治疗模式仍难以应对肿瘤内部异质性和动态进化特性。药理基因组学通过单核苷酸多态性(SNPs)、拷贝数变异(CNVs)和体细胞突变等基因组标记,为解析个体间药物反应差异提供了强大工具。当与药物再利用策略结合时,可将已获批药物精准重定向至特定基因定义的癌症亚型。近期技术突破——如网络化药物-疾病映射、多组学数据深度学习整合及单细胞测序技术——显著提升了我们解码复杂肿瘤生物学和预测特定分子环境中药物疗效的能力。功能精准医学平台(包括患者来源类器官和CRISPR筛选技术)现已能对药理基因组学假说和再利用候选药物进行实验验证。这些工具共同推动了治疗范式从经验用药向预测性基因型指导干预的革命性转变。
本研究专题欢迎提交聚焦药物再利用与药理基因组学交叉领域的研究成果,重点关注新兴基因组技术、数据驱动发现方法和转化应用。研究方向包括但不限于:
- 指导药物再利用的基因组/转录组生物标志物鉴定
- 基于人工智能和网络分析的药物-疾病相互作用预测
- 多组学数据(基因组、转录组、蛋白质组、表观基因组)整合分析指导药物疗效评估
- 患者来源模型(如类器官、异种移植模型、CRISPR筛选)对再利用候选药物的功能验证
- 药理基因组学指导的药物再利用在临床前和临床肿瘤学中的案例研究
- 单细胞测序与空间基因组学在再利用反应分层中的应用
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