研究揭示长期研究的关键缺口
核心要点
- 哌甲酯（利他林）适用于所有年龄段：该药物在多项研究中对儿童和成人均显示持续有效性，但耐受性问题仍需关注，尤其在成人中表现突出。
- 儿童有效方案不适用于成人：儿童对五种药物（哌甲酯、安非他明类药物、阿托莫西汀、α-2受体激动剂和维洛沙嗪）反应良好，而成人仅对哌甲酯、阿托莫西汀及认知行为疗法有明确疗效证据。
- 长期数据几乎缺失：目前尚无任何干预措施能证明26周后的持续获益，尽管数百万患者长期服用ADHD药物。当前治疗决策几乎完全依赖约12周的短期研究。
- 非药物疗法前景良好但证据不足：针灸、儿童认知行为疗法及成人正念训练虽显示大效应量，但基础研究的方法学缺陷导致无法给出可靠建议。
迄今为止规模最大的ADHD治疗综述之一分析了数十种药物和疗法，揭示儿童最佳方案与成人有效方案存在显著差异。研究团队整合了47项系统评价数据，并重新分析了既往试验中221种治疗方案与结果的组合，为临床医生和患者提供决策路线图。团队随后将成果转化为免费在线平台，旨在帮助约5%的ADHD患儿（其中许多症状会延续至成年）做出知情决策。
对于儿童和青少年，哌甲酯被证实为最持续有效的药物。无论由临床医生、家长或教师评估，该药物均显示益处，效应量超过0.75且证据质量中高。需说明的是，效应量超过0.5视为中等，超过0.8为显著，这意味着哌甲酯的效果明确落在临床意义显著区间。
其他四种药物在年轻患者中也展现出有意义的短期症状改善：安非他明类药物、阿托莫西汀、α-2受体激动剂和维洛沙嗪。所有药物均在短期内以中高确定性证据显示中至大效应量的症状改善，但证据确定性因评估者不同而有所差异。
成人ADHD治疗呈现不同模式
在成人中，仅三种干预措施获得中高确定性疗效证据。哌甲酯（利他林）和阿托莫西汀（Strattera）均显示症状改善的中等效应量。作为非药物疗法，认知行为疗法在临床医生评估症状时也展现出中等确定性获益证据。
发表于《英国医学杂志》（BMJ）的研究指出，安非他明类药物在成人中有效，但仅限于高质量试验的分析范围。这一区别至关重要，意味着质量较低的研究可能夸大或低估了药物的实际效果。
值得注意的是，所有年龄组均呈现一个规律：最有效的药物往往耐受性最差。在成人中，哌甲酯、安非他明类药物和阿托莫西汀均有高确定性证据表明，因副作用停药的患者比例显著高于安慰剂组。在儿童和青少年中，安非他明类药物的耐受性明显劣于安慰剂，证据确定性中等。
长期证据依然稀缺
由巴黎南泰尔大学的Corentin J. Gosling和南安普顿大学的Samuele Cortese领导的研究团队，发现了研究领域中令人担忧的缺口。在中长期随访点（通常为26周和52周），无论患者年龄如何，均无任何干预措施显示持续获益的中高确定性证据。
这种可靠长期数据的缺失，为数百万长期服用ADHD药物的患者带来挑战。当前治疗决策几乎完全依赖通常持续约12周的短期研究。
某些非药物干预措施虽显示大效应量，但因基础研究的方法学问题而无法给出可靠建议。儿童和青少年的针灸、认知行为疗法，以及成人的正念训练均表现出显著获益，但证据质量过低难以得出明确结论。
药物影响远超核心症状
该综述不仅关注ADHD核心症状。在儿童和青少年中，安非他明类药物以中等确定性证据显示学业表现的中等改善。阿托莫西汀以中等确定性证据显示生活质量的小至中等改善。
对于成人，阿托莫西汀以高确定性证据显示情绪调节障碍的小幅改善。哌甲酯以中等确定性证据产生执行功能的小幅提升。这些发现至关重要，因为ADHD的影响远超注意力和多动问题。
许多家长担忧的安全问题在数据中得到积极回应：基于中等确定性证据，哌甲酯在儿童和青少年中的自杀意念或行为风险与安慰剂无显著差异。
新在线平台实现数据可及性
研究人员建立了名为EBI-ADHD的交互式网站，供患者、家庭和临床医生自主探索数据。用户可按年龄组筛选，查看含置信区间的效应量，并阅读对数据含义的通俗解释。
该平台开创了医学证据传播的新途径。患者无需解读期刊论文或仅依赖医生判断，即可直接获取比较数据。
研究作者解释，他们聚焦安慰剂对照证据而非药物直接比较，因为尝试直接比较药物的网状荟萃分析常显示直接与间接证据间的不一致，损害了可靠性。
团队计划通过2028年每年更新该平台，持续纳入新证据。这种"动态证据整合"方法确保建议不会过时，将随科学发展而演进。
若干注意事项需注意：结果适用于群体层面，个体患者反应可能与研究平均值大相径庭。研究者无法按性别或诊断年龄细分结果，而这两点均可能影响治疗反应。综述也发现联合治疗的证据有限，尽管许多患者同时用药并接受治疗。这一缺口反映了多数临床试验的设计局限——通常测试单一干预而非现实世界中常见的多模式方法。
对于考虑为孩子启动ADHD药物治疗的家长，或首次考虑成人治疗的患者，有效方案确实存在。哌甲酯在各年龄组均表现突出，但药物存在耐受性权衡，且长期效果研究不足。这一持续更新的公开数据库的建立，标志着在治疗决策常依赖不完整信息的领域迈出了透明化的重要一步。
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