医生报告亨廷顿病首例成功治疗方法
医学界宣布亨廷顿病治疗取得历史性突破,这种毁灭性遗传疾病导致脑细胞死亡,症状融合痴呆、帕金森病及运动神经元病特征;新型基因疗法通过12至18小时脑部手术递送改造病毒,将疾病进展速度减缓75%,使典型一年衰退延长至四年,显著提升患者数十年生活质量;英国和美国29名患者三年试验显示认知功能、运动能力及日常生活显著改善,脊髓液神经丝蛋白水平降低证实脑细胞损失减少;uniQure公司计划2026年初申请美国许可,专家称效果“令人惊叹”,有望为全球7.5万患者及数十万基因携带者带来新希望,同时预防性试验已在无症状基因携带者中展开。

