ASH 2025读者投票结果揭晓最受关注摘要Poll Results Reveal Readers’ Top Abstracts at ASH 2025 | Targeted Oncology - Immunotherapy, Biomarkers, and Cancer Pathways

ASH 2025读者投票结果揭晓最受关注摘要

作者：Sabrina Serani

事实核查：Paige Britt

关键要点

• MajesTEC-3研究显示，替西妥单抗联合达雷妥尤单抗（Tec-Dara）在复发/难治性多发性骨髓瘤中显著改善了无进展生存期和总生存期，表明其可成为新的治疗标准。
• Lisaftoclax在BTK抑制剂治疗失败后的慢性淋巴细胞白血病患者中显示出高效性，具有62.5%的客观缓解率和可接受的安全性。
• Pirtobrutinib在慢性淋巴细胞白血病中表现出与伊布替尼相比的非劣效客观缓解率和更有利的安全性，特别是在初治环境中。
• CLN-049在急性髓系白血病中展示了有希望的抗白血病活性，在最高剂量下客观缓解率达69%，即使在预后不良的病例中也是如此。
• MANIFEST-2研究显示，pelabresib和ruxolitinib联合疗法在骨髓纤维化中提供了持久益处和潜在的疾病修饰作用。

随着2025年美国血液学会(ASH)年会暨博览会将于12月6日（星期六）在美国佛罗里达州奥兰多开幕，Targeted Oncology为您带来即将呈现的血液系统恶性肿瘤领域最激动人心的摘要背景介绍。

Targeted Oncology在X和LinkedIn上进行了投票，以确定专家们最期待的多发性骨髓瘤、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、急性髓系白血病(AML)和骨髓纤维化摘要。请参阅我们投票的结果。

2025年ASH会议上值得关注的多发性骨髓瘤顶级摘要有哪些？

投票1：您最期待ASH 2025上的哪些多发性骨髓瘤摘要？

MajesTEC-3在X上获得最多投票，并在LinkedIn上并列第一。

III期MajesTEC-3研究评估了双特异性抗体替西妥单抗（Tecvayli）联合达雷妥尤单抗（Darzalex；Tec-Dara）与标准治疗（SOC）三药方案在既往接受过1至3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效。

Tec-Dara方案在主要终点无进展生存期（PFS）方面显示出统计学和临床意义上的显著改善（中位PFS未达到 vs 18.1个月；HR, 0.17; P <.0001）。值得注意的是，Tec-Dara还观察到更高的总体缓解率、完全缓解率和微小残留病阴性率。至关重要的是，总生存期（OS）也显著有利于Tec-Dara（HR, 0.46; P <.0001）。36个月PFS率为83.4%（Tec-Dara）vs 29.7%（SOC）。安全性方面可控，感染是最显著的差异，但通过预防措施和随时间推移的减少给药频率得以缓解。该研究得出结论，Tec-Dara应成为复发/难治性骨髓瘤的新治疗标准，最早可在首次复发时应用。

报告详情： 12月9日美国东部时间上午8:45

2025年ASH会议上值得关注的慢性淋巴细胞白血病顶级摘要有哪些？

投票2：您最期待ASH 2025上的哪些慢性淋巴细胞白血病摘要？

结果在平台上有所分歧，X上BTK抑制剂治疗失败后lisaftoclax的II期研究位居榜首，而LinkedIn上pirtobrutinib（Jaypirca）与伊布替尼（Imbruvica）的头对头比较获胜。

一项关键性II期研究调查了新型BCL2抑制剂lisaftoclax在77名既往BTK抑制剂治疗失败且存在既往免疫化疗失败或高危因素的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中的疗效。

中位随访22个月，lisaftoclax单药治疗实现了62.5%的显著客观缓解率（ORR）。中位无进展生存期（PFS）为23.89个月，中位缓解持续时间（DOR）为18.53个月，尽管有高比例患者具有高危因素如del(17p)/TP53突变和复杂核型。安全性可接受，常见≥3级不良事件为血液学毒性（中性粒细胞减少、血小板减少）。lisaftoclax在此重度预治疗、高未满足医疗需求人群中显示出高效性。

报告详情： 12月6日美国东部时间上午10:15

此外，首次头对头比较将662名BTK抑制剂初治的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者随机分配接受非共价pirtobrutinib或共价伊布替尼治疗。

该研究达到其主要终点，证明在意向治疗（ITT）和复发/难治性人群中，pirtobrutinib vs 伊布替尼的客观缓解率具有非劣效性（P <.0001）。ITT人群中pirtobrutinib的客观缓解率为87.0%，而伊布替尼为78.6%。尽管无进展生存期数据尚未成熟，但pirtobrutinib在初治环境中尤其有利（HR, 0.24）。重要的是，pirtobrutinib的心血管不良事件（如心房颤动/扑动）发生率较低（2.4% vs 13.5%），表明其安全性优于伊布替尼。

报告详情： 12月7日美国东部时间下午5:30

2025年ASH会议上值得关注的骨髓纤维化和急性髓系白血病顶级摘要有哪些？

投票3：您最期待ASH 2025上的哪些骨髓纤维化和急性髓系白血病摘要？

CLN-049的I期研究在X上位居榜首。CLN-049是一种新型人源化双特异性T细胞衔接剂，靶向FLT3（在原始细胞上）和CD3（在T细胞上），在一项I期研究中用于复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者。

该药物在40名患者中显示出可接受的安全性，所有细胞因子释放综合征事件均为1级或2级，无治疗相关死亡。在23名可评估的急性髓系白血病患者中，在目标剂量下观察到抗白血病活性，复合完全缓解率为30%，客观缓解率为57%。值得注意的是，最高测试剂量导致69%的客观缓解率。即使在预后不良的TP53突变急性髓系白血病中也观察到缓解，突显了CLN-049作为即用型免疫疗法在重度预治疗人群中的潜力。

报告详情： 12月8日美国东部时间上午10:45

在LinkedIn上，MANIFEST-2是最受关注的摘要。III期研究报告了pelabresib（一种BET抑制剂）联合JAK抑制剂ruxolitinib（Jakafi）与ruxolitinib单药治疗在JAK抑制剂初治骨髓纤维化患者中的96周更新结果。

该联合疗法在持续治疗的患者中显示出持续和持久的益处。在第96周，联合组中91.5%的可评估患者实现了脾脏体积减少≥35%，显著高于单药组的57.5%。此外，联合组在症状改善方面表现更好（总症状评分改善50%的比例为36.9% vs 28.2%），并实现了更高的双重脾脏体积减少35%/总症状评分改善50%应答率（31.8% vs 15.7%）。联合疗法的总体安全性与ruxolitinib单药相似，并显示出死亡和进展事件减少的数值趋势，表明具有临床意义的益处和疾病修饰的潜力。

报告详情： 12月8日美国东部时间下午3:30

2025年ASH会议上值得关注的其他血液系统恶性肿瘤顶级摘要有哪些？

投票4：您最期待ASH 2025上其他血液系统恶性肿瘤中的哪些摘要？

VAYHIT2在LinkedIn和X上均位居榜首。III期VAYHIT2研究调查了在对一线皮质类固醇反应不足的初诊原发性免疫性血小板减少症成人患者中，将新型抗BAFF受体抗体ianalumab添加到艾曲泊帕中的效果。

两个ianalumab剂量（9 mg/kg和3 mg/kg）与安慰剂加艾曲泊帕相比，显著延长了至治疗失败时间（中位时间分别为13.0个月和不可估计 vs 4.7个月）。9 mg/kg组在6个月时的稳定应答率也显著更高（62.0% vs 39.2%）。ianalumab耐受性良好，未观察到感染风险增加。结果表明，ianalumab早期干预可提供深度、持久的应答，减少疲劳，并可能在原发性免疫性血小板减少症中提供疾病修饰效应。

报告详情： 12月9日美国东部时间上午7:45

参考文献

1. Mateos MV, Bahlis N, Perrrot A, et al. MajesTEC-3研究：替西妥单抗联合达雷妥尤单抗对比研究者选择方案治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的III期随机研究结果。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要LBA-6。
2. Zhou K, Wang T, Zheng M, et al. Lisaftoclax单药治疗BTK抑制剂治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的注册性II期研究结果。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要88。
3. Woyach J, Qui L, Grosicki S, et al. Pirtobrutinib与伊布替尼在初治和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中的比较：首个比较非共价与共价BTK抑制剂的随机III期研究结果。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要683。
4. Abdul-Hay M, Vale C, Chan O, et al. CLN-049（一种新型抗FLT3×抗CD3双特异性T细胞衔接剂）在复发/难治性急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征中的初步抗白血病活性I期研究。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要768。
5. Rampal R, Mascarenhas J, Grosicki S, et al. Pelabresib联合ruxolitinib在JAK抑制剂初治骨髓纤维化中的持久疗效和长期安全性：III期MANIFEST-2研究96周结果。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要910。
6. Al-Samkari H, Cuker A, Zaja F, et al. VAYHIT2研究：ianalumab联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线皮质类固醇治疗失败的原发性免疫性血小板减少症患者的随机双盲III期临床试验主要结果。报告于：2025年ASH年会暨博览会；2025年12月6–9日；美国佛罗里达州奥兰多。摘要LBA-2。

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