美国食品药品监督管理局（FDA）正在征询公众意见，探讨是否以及如何扩大接受睾酮治疗的男性患者数量。
FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）近期主持了一场通过FDA官方YouTube频道直播的公开论坛。他在开场发言中质疑美国缉毒局（DEA）将睾酮归为三级管制物质的决定，指出该管制级别增加了法律、文书和临床实践要求，可能导致行政负担加重，并可能阻碍临床医生开具处方。
马卡里表示，DEA对睾酮的谨慎态度源于1990年代和2000年代运动员滥用该激素引发的担忧。“这或许属实，但鉴于潜在的临床益处以及现行管制级别可能构成的障碍，现在可能是重新评估睾酮管制级别的适当时机，”他补充道。尽管制定DEA政策不在FDA管辖范围内，马卡里仍表示愿意修订本机构关于睾酮的相关政策。
关于睾酮替代疗法（TRT）的意见征集将持续至2026年2月9日。所有意见将汇总至公共档案库，供公众查阅他人观点。FDA声明称：“任何潜在的睾酮产品标签更新，包括适应症修订，都将经过FDA标准的严格审查流程。”
FDA在档案库中提出的核心问题包括：
- “在提升医护人员和患者对TRT处方认知方面，最大的改进机遇是什么？”
- “相关方——包括但不限于药物研发企业、医疗提供者、患者、消费者和零售商——如何协作进一步确认TRT治疗用途，并生成支持其安全性和有效性的证据？”
马卡里在会议上指出，此举与FDA此前11月决定移除含雌激素和孕激素产品大部分黑框警告的决策存在相似性。该决定旨在推动激素替代疗法（HRT）在老年女性中的更广泛应用。他强调，关于睾酮风险的“教条观念”可能正在限制其在男性群体中的合理使用。
“目前证明睾酮疗法详细益处或潜在益处的研究仍相对较少，”他表示，“但相关数据正在逐步积累。”
本次会议汇集了多位科学家及一家制药企业高管的观点，他们均主张扩大睾酮使用范围。
关于TRAVERSE研究呈现的若干争议
当前采用的非正式会议形式，与FDA此前的正式顾问委员会会议模式存在明显差异。
部分专家对此调整表示担忧。例如，华盛顿特区乔治城大学医学中心（GUMC）药理学与生理学及家庭医学系教授阿德里安·弗格-伯曼（Adriane Fugh-Berman）向《Medscape医学新闻》透露，她对关键性睾酮研究TRAVERSE的结果讨论存有疑虑。FDA邀请贝勒医学院泌尿学教授莫希特·克里亚（Mohit Khera）——该研究作者之一——解读结果。TRAVERSE试验由包括艾伯维（AbbVie）在内的五家睾酮替代产品制造商组成的联盟执行，旨在回应FDA关于解决心血管风险证据冲突的指令。
研究显示，对于心血管疾病高风险的中老年性腺功能减退症（hypogonadism）男性，睾酮替代疗法（TRT）似乎不会增加不良心脏事件风险。克里亚确认其曾担任艾伯维及其他公司的顾问，并指出这些发现为扩大睾酮使用提供了更多证据支持。“如今我们已明确睾酮并非致癌物，也不是心血管风险因素，更非主要用于改善生活方式的药物，”克里亚强调，“睾酮在人体多个器官系统中发挥着关键作用。”
2025年2月，FDA宣布更新部分睾酮产品标签，以纳入TRAVERSE研究及其他科研成果。
GUMC药物营销监测项目PharmedOut负责人弗格-伯曼在声明中认可TRAVERSE结果“对于接受透皮睾酮凝胶治疗、睾酮水平仅恢复至正常范围的严格筛选男性群体，心血管风险数据令人安心”。但她指出FDA会议呈现环节忽略了重要问题，包括《新英格兰医学杂志》2023年刊发TRAVERSE结果时配发社论中强调的部分内容。
“TRAVERSE研究未发现心血管获益，”弗格-伯曼撰文指出，“此外，睾酮未能阻止糖尿病前期向糖尿病进展，也未改善糖尿病患者血糖水平。其他研究则显示心血管事件增加。这些数据需进行整体分析。”
克利夫兰诊所心脏与血管研究所首席学术官、TRAVERSE研究资深作者史蒂文·尼森（Steven Nissen）同样呼吁谨慎推广研究结果。“我们试验中的受试者均基于低睾酮水平和症状严格筛选，并通过剂量调整达到适当的血液睾酮浓度。我担忧临床实践中患者的筛选和监测标准可能难以把控，”尼森表示。
制药企业参会引发政策争议
FDA邀请玛丽厄斯制药公司（Marius Pharmaceuticals）首席执行官沙林·沙阿（Shalin Shah）参会的决定亦招致批评。
沙阿在会上提议政府应采取更多行动扩大低睾酮筛查的保险覆盖范围，建议美国预防服务工作组（USPSTF）审查相关证据后给予强推荐。“多数男性需费力说服医生进行基础睾酮水平检测，”沙阿指出，“尽管有充分理由对所有男性进行筛查，但至少应对存在任何代谢功能障碍的男性实施筛查。”
克里亚披露其曾担任维瑞蒂（Verity）、玛丽厄斯制药、恩多（Endo）、贝森斯（Besins）、艾伯维和托尔马尔（Tolmar）的顾问，并与尼森共同作为TRAVERSE试验研究者参与过非睾酮相关研究。
弗格-伯曼声明其曾作为付费专家证人参与涉及药物及医疗器械营销实践的诉讼，包括短暂受聘于某睾酮集体诉讼案的代理律师。
凯莉·杜利·扬是华盛顿特区的自由撰稿记者，拥有逾20年医学研究与医疗政策报道经验。
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