美国生物技术公司Longeveron Inc.（纳斯达克股票代码：LGVN）宣布，其针对laromestrocel作为潜在治疗儿童扩张型心肌病（DCM）的新药临床试验申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。这一批准使该公司能够直接进入II期关键注册临床试验。
总部位于迈阿密的Longeveron表示，预计将在2026年上半年启动II期临床试验。Laromestrocel是一种来源于间充质干细胞的在研细胞疗法。
儿童扩张型心肌病是儿童中最常见的心肌病类型，影响全球至少10万名儿童。该疾病的特点是心脏腔室肌肉扩大或拉伸，导致心脏功能减弱并难以有效泵血。
目前的治疗选择非常有限，近40%的患儿在确诊后两年内需要进行心脏移植或不幸去世。所有儿科心肌病病例中，约50%至60%被诊断为扩张型心肌病，且该病在男孩中比女孩更常见，尤其在1岁以下的婴儿中发病率更高。
Longeveron首席医学官娜塔莉娅·阿加福诺娃（Nataliya Agafonova）表示：“鉴于近40%的DCM患儿在确诊两年内需要心脏移植或死亡，迫切需要新的治疗方法来应对这种儿童心血管疾病。”
目前，Longeveron正在推进三种适应症的研究，包括左心发育不全综合征（hypoplastic left heart syndrome）、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱。其laromestrocel项目已在不同适应症上获得了五项FDA指定资格。
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