为获得批准，生物类似药制造商可以对其产品成分进行更快、成本更低的分析研究。
在专员Marty Makary医学博士、公共卫生硕士的领导下，美国食品药品监督管理局(FDA)一直致力于加速药物开发，包括试点人工智能(AI)工作、更新流程以及重新评估批准新药物和疗法所需的证据。
这种加速开发的努力在FDA对生物类似药的处理方式上尤为明显。2025年10月，FDA发布了一项指南更新，指出"转换"研究——一种要求患者在参照产品和生物类似药之间转换以证明可互换性的试验——不再需要。
同时，根据2025年10月发布的草案指南，FDA提议取消生物类似药申请的比较疗效研究。相反，制造商可以依靠比较分析评估来支持生物相似性。
如果该机构取消比较疗效研究，实验室分析可用于证明潜在的生物类似药在质量、纯度和效力方面在结构上相似，这表明它具有相同的安全性和疗效特征。
这将代表监管机构开发和批准生物类似药方式的重大改变。目前，生物类似药开发商必须进行临床试验，将其生物类似药产品与参照生物制品进行比较，以证明不存在有意义的差异。这些研究通常需要一到三年时间，平均成本约为2400万美元。
伊利诺伊大学药学院兼职教授Sarfaraz K. Niazi博士在一次采访中表示，取消比较疗效研究将加快开发进度并将开发成本降低80%，从而降低价格并提高可及性。"成本是为什么我们没有更多生物类似药的原因，"他说。
根据FDA的一份事实表，生物制剂药物仅占美国处方的5%，但截至2024年却占总药品支出的51%。医疗保险(Medicare)和医疗补助计划(Medicaid)面临着提供这些药物的经济压力，而在商业市场上，高免赔额意味着患者面临高昂费用。
生物类似药可以为医疗系统节省成本并扩大对生物制剂的获取。根据可及医药协会的数据，美国生物类似药带来的节省估计到2023年已达360亿美元，其中2023年 alone 就达到了124亿美元。
生物类似药的采用率和市场份额增长缓慢，并且在不同治疗类别中差异很大。但总体而言，它们仅占竞争性分子量的24%，在生物类似药进入市场三年后，市场份额从胰岛素lispro（参照Humalog，治疗糖尿病）的8%到贝伐珠单抗（参照Avastin，治疗某些癌症）的82%不等，这是IQVIA人类数据科学研究所最新《药物使用报告》中的数据。
据估计，生物类似药市场预计到2034年将增长13.8%，价值达到1220亿美元。Niazi表示，如果消除生物类似药开发的一些障碍，竞争将增加，这可能会降低价格。
科学理解的变化
发表过10篇关于生物类似药统计数据研究论文的Niazi认为，生物类似药的疗效研究在科学上毫无意义。他解释说，由于生物类似药必须已经证明它们在分析上与参照产品几乎相同——相似度达99.99%——而临床研究使用的测量方法比已经要求的分析测试敏感度更低。
"任何旨在比较任何属性的研究都必须有一个预先商定的可接受差异。这是统计学的一部分，"他说。"许多研究接受20%到40%的差异。理论上，无论你做什么，它们都不可能失败。两个在分析上相似的产品，即相似度为99.99%，将在比较疗效试验中产生相同的反应。"
自从FDA 2015年发布生物类似药开发指南以及批准Zarxio（非格司亭-sndz）——第一个生物类似药，参照Neupogen，用于治疗中性粒细胞减少症并增强抗感染白细胞——以来，科学理解已经发展。该机构在评估生物相似性方面获得了丰富的经验。
FDA药品评价和研究中心主任George Tidmarsh医学博士、哲学博士在FDA的新闻稿中表示："科学不断发展，FDA仍致力于推进常识性政策，进一步促进高效有效的生物类似药和可互换生物类似药的开发，同时不损害安全性和有效性。"
FDA在其最近的草案指南中指出，比较分析评估比比较疗效研究更为敏感。"目前可用的分析技术可以使用体外生物和生化检测，以高度的特异性和敏感性对高纯度治疗性蛋白质进行结构表征并模拟体内功能效应，"监管机构在草案指南中表示。
取消比较疗效研究的要求将与其他监管机构审查生物类似药的方式保持一致。欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健品监管局(MHRA)已经采取了类似立场。
FDA内部也有先例。2019年，该机构发布了类似的草案指南，建议对生物类似胰岛素依赖比较分析评估。
Niazi认为，可以对生物类似药审批流程进行进一步更改，包括取消药代动力学(PK)分析的要求，该分析研究身体如何与药物相互作用。这些研究考察药物的吸收、分布、代谢和排泄。
"PK研究不是生物等效性，"Niazi说。"如果两种产品具有相同的半衰期和相同的清除率，那么对身体来说，它就是一种分子。分子形成的过程并不重要。它可以不同，但只要你最终提供的是相同的活性分子，那么它就应该具有相同的副作用和相同的疗效。"
他表示，如果生物制剂影响免疫系统，则需要PK研究，因为这会改变药物的动力学。但在许多情况下，这是不必要的。Niazi已向FDA提交了一份公民请愿书，要求该机构制定标准，确定何时可以免除PK研究，特别是对于静脉注射、眼部或组织特异性产品。
他辩称，眼内生物制剂的全身暴露可以忽略不计。PK研究是通过测试血液样本来进行的。他在请愿书中表示，这意味着PK研究在科学上无关紧要，并使研究参与者面临不必要的风险。此外，他表示，免除静脉生物制剂的PK研究在目前对小分子静脉给药的要求中有先例。
该公民请愿书还建议美国药典制定已获许可生物制品的非专有产品规格。通过使用这些规格，生物类似药制造商将不必独立获取和测试参照产品的多个批次。他认为，这一过程导致了不一致的分析比较。
用于消除比较有效性的草案指南仅用于征求意见，不用于实施。Niazi表示，机构官员将审查意见，但如果有必要进行修订，可能需要几个月时间。
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