首次有一个人类接受了旨在逆转细胞衰老的治疗。
总部位于波士顿的美国生物技术公司Life Biosciences开发了一种基因疗法，旨在修复人类患者体内的老化或受损细胞。
他们的疗法被称为ER-100（AAV2-OSK），目标是针对视神经损伤的病症，即所谓的视神经病变。
他们使用所谓的OSK因子或三种蛋白质——Oct4、Sox2、Klf4——进行部分表观遗传重编程，重置细胞年龄并恢复功能。
在啮齿动物和灵长类动物身上测试后，该公司宣布首位人类已接受该治疗。
该公司在新闻稿中表示："这是首个获准进行临床试验的表观遗传修复候选疗法，如果成功，ER-100治疗将成为人类历史上首次实现细胞再生。"
该疗法如何工作？
OSK基因疗法中使用的三种蛋白质在细胞上起到重置按钮的作用，将它们恢复到更年轻的状态。
一个人的DNA序列在其一生中基本保持稳定，即使身体在衰老。然而，控制哪些基因开启或关闭的表观遗传代码会随时间变化。
这些变化可能源于吸烟或饮酒等生活方式因素、衰老、疾病和损伤——并可能导致包括癌症或神经系统疾病在内的有害结果。
Life Biosciences的疗法通过直接传递一组遗传指令来针对这些变化，其中三种OSK蛋白质作为目标细胞的"开启"开关，重置随着时间累积的有害变化。
这种方法已在生物学中用于将普通细胞转变回干细胞，这一发现使约翰·B·格登爵士和山中伸弥获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。
该疗法针对哪些疾病？
该疗法现已进入临床试验的第一阶段，科学家们将评估它对人类的安全性。
Life Biosciences联合创始人、哈佛医学院遗传学教授大卫·辛克莱表示："这对Life Bio和衰老生物学领域来说是一个重要时刻。我们的研究表明，衰老在很大程度上是由表观遗传信息的丢失引起的，而不是不可逆转的损伤。这项临床研究代表了首次测试恢复这些信息是否能改善人类疾病的机会。"
第一阶段首次人体研究将招募患有开角型青光眼(OAG)和非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的个体，这两种是患者会失明的严重眼疾。
开角型青光眼是一种慢性进行性眼病，眼内排水系统堵塞，导致液体积聚和眼压升高。视力丧失通常从周边视觉的细微变化开始，并随时间缓慢进展。
NAION常被描述为视神经的"小中风"。这是一种由眼后部血流减少引起的突发状况。视力丧失通常发生迅速，常在醒来时发现，通常影响一只眼睛。
下一步是什么？
除了ER-100，Life Biosciences表示正在开发适用于多种器官的多种适应症，反映了该疗法广泛的治疗潜力。该公司已经在测试第二种用于肝病的疗法，并致力于将其细胞重置方法应用于人体其他器官。
Life Biosciences并非唯一一家探索所谓山中因子以延长预期寿命、逆转衰老或解决疾病的公司。
尽管这些疗法尚未获得任何治疗用途的批准，但该领域正受到越来越多的关注和投资。
由OpenAI的萨姆·奥尔特曼支持的美国公司Retro Biosciences正致力于一个明确的使命：通过开发逆转与年龄相关疾病的疗法，为人类寿命增加十个健康年。
总部位于英国剑桥的生物技术公司Shift Bioscience也在使用相同的OSK机制，针对由衰老驱动的疾病的潜在原因。
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