DelveInsight发布的《2025血友病研发管线洞察报告》全面揭示了80余家药企正在开发的80余种候选药物。该报告不仅涵盖临床阶段产品，还分析了非临床产品的治疗评估，按药物类型、研发阶段、给药途径和分子类别进行细分，并着重呈现当前研发停滞的产品。
主要发现亮点
- 诺和诺德（2025年7月）启动Mim8替代疗法安全性研究，该药物通过替代缺失的Ⅷ因子预防A型血友病出血，采用预充笔式注射器（每周/每两周/每月一次）。
- 辉瑞（2025年7月）开展B型血友病基因疗法前的基线疗效研究，针对无AAV-Spark100中和抗体患者。
- 再生元（2025年7月）推进REGV131-LNP1265基因插入疗法Ⅰ/Ⅱ期试验，靶向Ⅸ因子基因突变。
报告揭示Centessa制药、阿斯利康、Spark Therapeutics、百健等龙头企业主导研发，候选药物包括NNC0365-3769（Mim8）、Fitusiran、Concizumab等。
重点药物解析
- SerpinPC（Centessa）：APC特异性抑制剂，通过延长出血时间发挥作用，已进入Ⅱa期临床，具皮下给药优势。
- Fitusiran（阿斯利康）：靶向抗凝血酶的RNAi疗法，目前处于Ⅲ期临床，与赛诺菲合作开发。
- ASC618（ASC Therapeutics）：基于AAV8的B型血友病基因疗法，携带优化FⅧ变体，较传统疗法生物合成效率提升10倍。
研发全景分析
- 按开发阶段：Ⅲ期（Fitusiran）、Ⅱ期（SerpinPC）、Ⅰ期等
- 按给药途径：皮下注射（60%）、静脉输注（25%）、口服（5%）
- 按分子类型：单克隆抗体（40%）、基因疗法（30%）、小分子（15%）
关键市场洞察
- 全球研发覆盖：含Centessa、百健、诺和诺德等跨国药企
- 合作模式：企业-企业协作（如百健与Sangamo）、企业-学术机构合作（Spark与宾夕法尼亚大学）
- 融资动向：2024年全球血友病研发获融资超45亿美元
报告还深入探讨了市场驱动因素（如长效疗法需求）与挑战（高治疗成本），以及未来个性化医疗的发展方向。
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