OS Therapies公司宣布，在六月中旬的一次D类会议后，已收到来自美国食品药品监督管理局（FDA）的积极书面反馈。这一进展支持了该公司计划使用外部对照臂来支持其主要候选药物OST-HER2的生物制品许可申请（BLA）。OST-HER2是一种基于单核细胞增生李斯特菌（Listeria monocytogenes）的免疫肿瘤学资产，最初由Advaxis开发，并于2025年4月从Ayala Pharmaceuticals完全收购。
该公司表示，此次反馈为其在预防儿童骨肉瘤复发方面的OST-HER2监管路径提供了清晰的方向。骨肉瘤是一种极罕见的适应症，随机、安慰剂对照试验在伦理和操作上均不可行。据该公司透露，FDA针对如何将二期b阶段试验数据与历史对照进行比较，提供了“协作性的统计方法建议”，这标志着向潜在加速批准迈出了重要一步。
在获得积极反馈后，该公司已提交了二期结束会议的请求，预计将在2025年第三季度举行。同时，公司还申请了突破性疗法认定（BTD）。滚动式BLA提交计划在会议之后启动。
这一监管进展发生在OS Therapies报告二期b阶段试验取得积极结果后的五个月。结果显示，在39名可评估患者（共41名入组患者）中，OST-HER2治疗复发性全切除肺转移性骨肉瘤患者的12个月无事件生存率达到了33.3%，而历史对照组为20%（p=0.0158）。中期总生存分析显示了一年总生存率（OS）为91%，而历史对照组为81%（p=0.0700），两年OS为61%对比40%（p=0.0576），但未达到统计显著性。
该公司的方法与以往针对骨肉瘤的HER2靶向尝试有显著不同。例如，儿童肿瘤学组（Children’s Oncology Group）开展的曲妥珠单抗（trastuzumab）二期试验（NCT00023998）并未显示HER2阳性和阴性患者之间的生存获益差异。如果OS Therapies能在2026年9月30日之前获得加速批准，将根据Bavarian Nordic在2025年6月最近一次销售的价格，获得价值约1.6亿美元的优先审评券。公司将于2025年6月28日在盐湖城举行的MIB Agents FACTOR会议上展示二期b阶段试验的更多数据。管理层表示，公司拥有足够的现金储备，可以维持到2026年中期完成监管流程。
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