临床试验参与对推进医学科学和医疗保健至关重要。遗憾的是，试验人口统计数据中仍存在显著差异。这不仅影响研究数据质量，还直接关系到患者及其亲人的实际治疗效果。尽管这一问题已被认识多年，但要求在研究设计中提高代表性的压力正日益增大。
为深入了解这一议题，我们采访了两位权威专家。塞西莉亚·巴伊特医学博士是阿根廷罗萨里奥INECO神经科学中心的心脏病学主任，同时担任美国贝姆临床研究学院临床研究高级总监。
我们还对话了卡罗琳·林医学学士、外科学士、哲学博士、美国心脏病学会院士、新加坡医学科学院院士、欧洲心脏病学会院士。林博士现任新加坡国家心脏中心心脏病学高级顾问兼女性心脏健康中心主任，杜克-新加坡国立大学医学院教授，以及贝姆学院亚太地区研究和AI创新主管。
以下内容呈现两位专家关于阻碍患者参与临床试验的核心因素，以及推动更广泛参与的有效路径。
"[缺乏代表性]立即影响这些研究结果对少数群体的临床适用性。"
患者获益：临床试验参与的价值
巴伊特博士指出，临床试验为患者提供多重潜在优势："试验使患者获得常规医疗护理、定期门诊随访、标准治疗或循证药物，以及接触前沿疗法与设备的机会。"她同时强调参与者对医学研究的贡献价值："研究显示，多数曾参与临床试验者愿意再次加入，甚至安慰剂组参与者也因研究过程而提升生活质量。"
谈及具体益处时，林博士提及霍桑效应——参与试验本身即能改善患者预后。"这源于多方面因素，"她解释道，"患者获得持续反馈，更有动力坚持生活方式干预和用药依从性。长期试验中，医患关系的建立尤为关键。当患者感受到有人全程陪伴并跟踪进展，治疗效果将显著提升。"
林博士补充，大型试验还能营造社群归属感："患者通过试验平台相互连接，意识到同类疾病者并不孤单。"她认同试验提供早期接触突破性疗法的机会，但指出深层驱动力实为利他主义："患者渴望助力改善他人医疗。尽管表面看是获取密切关注或新疗法，但核心价值在于推动医学进步的崇高使命。"
障碍剖析：患者恐惧与系统性挑战
巴伊特博士归纳五大主要障碍：认知不足、心理恐惧、后勤困难、经济压力及严苛入组标准。
"许多患者甚至医生从未获知相关试验信息，"她指出，"若医生不熟悉研究机构，或患者未就诊于开展研究的专科医生，转诊渠道便无法建立。"
她特别强调信任缺失常被忽视："患者担忧副作用、安慰剂分配或'实验品'待遇。例如女性参与意愿普遍低于男性，根源在于信任度与舒适感不足。破除此困局需透明沟通风险、阐明伦理保障措施，并正视历史不当对待。"
后勤层面，"频繁门诊、往返研究中心的交通及请假需求构成实质负担。工作安排冲突或照护责任常成为拒绝入组的主因。"经济角度，"即便试验治疗免费，交通成本、无薪假及托儿费用仍构成隐性门槛。"
严格的纳入/排除标准加剧问题："这些限制使众多真实世界患者丧失资格，导致入组率低迷与群体代表性缺失。"巴伊特博士补充其他因素："语言文化隔阂、家庭支持不足及对研究不确定性的焦虑同样阻碍参与。"
林博士聚焦心理层面："首要障碍是对未知的恐惧，包括副作用风险；其次担忧随机分配可能错失新疗法。"她特别指出近期肥胖试验中，患者对安慰剂分配的顾虑尤为突出。
"在亚太地区，患者常质疑：'你们研究过我们这类人群吗？'"林博士以亚洲患者为例，"临床实践中常对亚洲人减半用药剂量，因副作用表现不同。若缺乏信任基础，患者易产生'被当作实验豚鼠'的抵触感。"
破局之道：支持患者跨越障碍
巴伊特博士分享成功案例：一位患心房颤动的中年非裔女性因历史创伤对试验持疑。"她的心脏病专家专门解释现行伦理保障——机构审查委员会监督、知情同意权及独立监测机制。"该患者被转介至研究中心，由同为非裔女性的研究协调员对接，"双方探讨了新疗法的潜在获益，强调参与完全自愿、可随时退出，甚至可协商减少就诊频次以减轻负担。最终她顺利入组，并感谢贡献研究的机会。"
林博士认为医患信任是关键前提："患者更愿接受熟悉医生的建议，而非陌生人的推荐。"她主张用数据说话："向患者展示同类人群（如相似体型/背景）的干预效果证据。"同时必须明确承诺："保证试验期间持续提供医疗监护，且监测可能比常规诊疗更为细致。"
证据质量：代表性缺失的深远影响
巴伊特博士警示："当少数群体（尤其非白人及女性）代表性不足时，研究结果的完整性、普适性与临床价值将受损。"她指出，"临床试验本是证据金标准，但若脱离真实患者群体，其指导价值将大打折扣。"
"心血管领域长期存在女性代表性缺失，导致女性心脏病治疗知识断层，"她援引共同撰写的JACC综述，"我们常被迫依赖观察性数据或将男性结果外推至女性，难以确定特定疗法对女性的确切效果。"尽管心血管疾病是女性头号死因，"试验中女性稀缺使众多临床问题悬而未决。此问题不限于女性——多数试验过度招募年轻、健康、白人男性受试者。"
林博士直言代表性缺失是"多维度灾难"："它直接削弱结果对少数群体的适用性。以女性为例：现实世界中占人口半数，试验中却代表性不足。女性对某些药物更易出血，但如何评估这类罕见不良反应？心血管疾病作为女性首要杀手，试验必须纳入足量不同体型及药效特征的女性。"
她剖析女性决策特点："女性倾向全面权衡信息，但常被压缩决策时间。考虑到她们身兼多重角色，需额外支持托儿安排等实际需求。"林博士援引世界经济论坛报告强调："全球女性健康保障刻不容缓，心血管疾病正是其确定的紧迫议题。"
实用工具：医生可调动的资源
"美国医生可利用ClinicalTrials.gov等平台，"巴伊特博士建议，"该数据库支持按疾病、地域等条件筛选全国乃至全球试验，提供研究协调员联系方式，或指导患者自主查询。"
她推荐CenterWatch临床试验列表服务："提供患者友好型试验说明。美国癌症协会等疾病基金会也设有专项检索工具。"另提ResearchMatch国家注册平台："患者注册后可匹配研究需求，科学学会网站通常设有临床试验专区。"
巴伊特博士强调本地协作价值："学术医疗中心的研究办公室可提供区域试验信息。建立与附近研究中心的转诊关系，定期查询上述资源，是保持信息更新的有效途径。"
林博士特别提及亚太地区新动向："我们虽常被称'少数族裔'，但亚太人口实占全球多数，亟需提升试验代表性。"她预告2025年8月宣布的重磅举措："柳叶刀亚太地区心血管疾病委员会即将启动，将针对性推动该区域研究包容性。"
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