Jaguar Health, Inc.（纳斯达克股票代码：JAGX）（Jaguar）旗下公司 Napo Pharmaceuticals（Napo）和 Napo Therapeutics 今天宣布，初步的概念验证结果显示，一种新型液体配方的 Crofelemer 在阿布扎比进行的一项探索性、单臂、开放标签的非随机 IIT 中减少了第三位肠功能衰竭患者的全胃肠外营养（TPN）和补充静脉输液。
正如 2025 年 4 月 26 日在年度 ELITE PED-GI 会议上所宣布和展示的那样，初步概念验证结果显示，Crofelemer，Jaguar 的新型植物基抗分泌处方药，使第一个参与研究的 MVID 患者的 TPN 和补充静脉输液减少高达 27%，在第一个参与研究的 SBS-IF 患者中减少高达 12.5%。此外，这些数据显示 Crofelemer 减少了粪便体积输出和/或水样便的频率，并增加了尿量——这是营养口服吸收改善的指标。
“我们非常高兴地报告，参加这项 IIT 的第二位儿科 SBS-IF 患者在 TPN 减少方面表现出类似的反应，进一步证明了 Crofelemer 范式转变的抗分泌作用机制可能有潜力为 MVID 和 SBS-IF 患者的疾病进展提供一种新的治疗选择，从而减少 TPN 和相关的并发症，并改善他们的生活质量，”Jaguar 的创始人兼首席执行官 Lisa Conte 表示。“这位 SBS-IF 患者接受了 IIT 协议中批准的最高剂量的 Crofelemer，没有出现任何安全问题。”
根据 IIT 协议，正如之前宣布的那样，参加研究的第一个儿科 MVID 患者在 12 周治疗后停用了 Crofelemer，计划持续 30 天。然而，仅仅 8 天后，患者的父母要求重新开始 Crofelemer 治疗，因为患者的症状恶化——表现为粪便输出增加和尿量减少——随后患者重新开始每天接受 Crofelemer 治疗。参加研究的第一个儿科 SBS-IF 患者也根据协议在 12 周后停用了 Crofelemer。这位患者随后出现了症状复发，并重新开始每天接受 Crofelemer 治疗，并且自此以来一直保持显著的 TPN 减少。Jaguar 计划继续向这项 IIT 的主要研究者 Mohamad Miqdady 博士提供 Crofelemer，只要 Miqdady 博士认为在医学上是必要的。
Miqdady 博士已将阿布扎比正在进行的 IIT 中上述三位患者的初步概念验证数据提交给一个主要的国际儿科胃肠病学会议以供考虑展示。
通过 Jaguar 旗下公司 Napo 和 Napo Therapeutics，Jaguar 目前正在支持两项独立的概念验证 IIT，并在美国、欧盟和/或中东/北非地区进行两项安慰剂对照的 II 期研究，研究对象是因 MVID 和 SBS-IF 导致肠功能衰竭的患者。
Napo 在儿科 MVID 患者中进行的随机双盲、安慰剂对照的 II 期 Crofelemer 研究预计将在 2026 年中期按计划完成。
“我们的战略是寻求业务发展合作伙伴，以获得开发和商业化 Jaguar 肠功能衰竭产品许可的权利——目标是为 Jaguar 产生非稀释性资金，”Conte 表示。“鉴于 MVID 的超罕见性质以及阿布扎比正在进行的 IIT 的开创性初步概念验证结果，即使少量 MVID 患者显示从 Crofelemer 中受益，也可能允许 Napo 探索加速监管批准的途径。”
基于阿布扎比正在进行的 IIT 的初步发现，Crofelemer 的范式转变的抗分泌作用机制似乎有潜力为减少因 MVID 和短肠综合征导致肠功能衰竭患者的 TPN 及相关并发症（包括肝脏、肾脏和认知缺陷，以及静脉输液引起的感染）提供一种新的治疗选择。观察到的开创性的 TPN 减少对 MVID 尤为引人注目，这是一种超罕见的儿科疾病，其特征是严重腹泻和吸收不良，需要进行强化的肠外支持以进行营养和液体管理，目前尚无批准的药物治疗方法，也没有任何减少 TPN 的潜在方法。
MVID 的初步概念验证数据支持 Crofelemer 有可能被纳入欧洲药品管理局（EMA）的 PRIME 计划，这可能会加速该适应症在欧盟的监管批准路径。这些数据也可能支持 Crofelemer 有资格进入美国 FDA 的突破性疗法计划，以加速监管批准。来自 IIT 的更多初步概念验证结果预计将在 2025 年全年陆续公布，将为这些高度未满足临床需求的 Crofelemer 的安全性和潜在有效性提供更多初步数据。根据特定欧盟国家的指南，MVID 和 SBS-IF 临床研究中发布的数据可能支持这些令人衰弱的疾病的患者早期获得报销的 Crofelemer。
阿布扎比的 IIT 由 Miqdady 博士在 Sheikh Khalifa Medical City（SKMC）进行，SKMC 是阿联酋的一家旗舰三级医院，也是阿布扎比最大的教学医疗中心。Miqdady 博士是儿科胃肠病学、肝病学和营养学的知名领导者，担任 SKMC 的儿科胃肠病学、肝病学和营养学首席。他是阿布扎比 Khalifa University 的美国认证儿科胃肠病学、肝病学和营养学教授，同时也是 Napo 的科学顾问委员会成员。Miqdady 博士在休斯顿的 Baylor College of Medicine 和 Texas Children’s Hospital 完成了儿科胃肠病学的奖学金。
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