奥斯汀戴尔儿童医院开展临床试验为凤凰城母亲及其他患者带来希望
撰稿人:Nicole Villalpando(奥斯汀美国政治家报更新于2025年2月13日13:03)
每星期日,来自凤凰城近郊的阿曼达·汉森都会飞往奥斯汀。周一清晨,她在戴尔儿童医疗中心接受临床试验治疗,包括30分钟静脉注射后当日返程。这位16周孕期的母亲,正在参与预防母体抗体攻击胎儿血液的新药三期临床试验。
世界知名母胎血液疾病专家肯尼斯·穆瓦博士,于2021年从休斯顿转赴奥斯汀组建综合胎儿护理中心。该中心由戴尔儿童医院与德州大学健康奥斯汀分校联合成立,已吸引来自肯尼亚等地的国际患者。
抗体危害机制
汉森的血型为A-,丈夫为A+。首个Rh阳性血型孩子使其产生抗体,尽管已注射成功率99%的常规阻断剂,仍成为1%的异常案例。后续妊娠中,抗体可能攻击胎儿血液导致贫血死亡。
输血治疗风险
传统脐带或母体腹部输血治疗已有60年历史,但20周前胎儿输血死亡率达20%。宾夕法尼亚州患者凯拉·皮亚特因Kell抗体问题,在约翰霍普金斯等机构无法获得早期干预,最终在奥斯汀完成5次输血治疗。患者需平均接受4次输血,这对家庭造成巨大压力。
创新药物疗法
该双盲试验中,2/3受试者接受强生公司研发的新药,1/3接受安慰剂。目前全球19个试验点正招募120名患者,预计需5-7年完成研究。药物通过抑制母体抗体攻击,可能减少输血需求。已参与二期试验的8岁儿童目前发育正常。
患者治疗历程
汉森的四个孩子经历各异:次女接受产前输血和出生后急诊输血,儿子因Rh阴性无需治疗,四女儿使用免疫球蛋白导致严重贫血。当前第五胎使用试验药物,避免了免疫球蛋白的副作用和输血风险。
医生建议产后通过母乳喂养传递抗体,并联合儿科医生监测贫血。尽管药物长期影响尚不明确,但患者表示新疗法带来希望:"这让我相信能找到正确的医疗方案。"
【全文结束】

