尽管有研究报告指出作用机制可能不如预期具有临床意义，礼来和卫材仍支持其阿尔茨海默病药物。
科克伦（Cochrane）的一项综述发现，抗淀粉样蛋白药物对认知能力下降和痴呆严重程度的绝对效果"微乎其微或不存在"，远"低于临床重要差异的既定阈值"。
该研究的主要作者、意大利博洛尼亚神经科学IRCCS研究所的神经学家兼流行病学家弗朗切斯科·诺尼诺（Francesco Nonino）表示："现在有令人信服的证据表明，这些药物没有临床上有意义的效果。虽然早期试验显示了统计学上显著的结果，但区分统计显著性和临床相关性很重要。试验经常发现统计学上显著的结果，但这些结果并不能转化为对患者有意义的临床差异。"
该综述还发现，抗淀粉样蛋白药物可能会增加脑部肿胀和出血的风险，即淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA）。在大多数患者中，脑部扫描中观察到这种现象但没有明显症状，尽管由于各试验中症状报告不一致，任何长期影响仍不明确。ARIA是与抗淀粉样蛋白药物相关的知名不良事件（AE），患者需要在治疗期间和治疗后进行间歇性随访扫描，以检查ARIA的发展。
该研究审查了17项临床试验的数据，总共涉及20,342名患者，所有试验都关注抗淀粉样蛋白药物对轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病痴呆患者的影响。这些药物的支持者曾认为，在疾病进展之前的早期阶段，这些药物会更有效。
基于科克伦的综述，作者建议，未来针对β淀粉样蛋白清除的临床试验不太可能为患者提供明确的益处，并呼吁研究人员考虑替代方案。
制药企业支持其方法
该综述包括了两项已获批药物的试验数据：礼来的Kisunla（donanemab，多那单抗）和百健（Biogen）与卫材（Eisai）的Leqembi（lecanemab，仑卡奈单抗）。这两家公司都支持其药物，这些药物是首批获批用于治疗该疾病的疾病修饰疗法。
礼来公司的一位发言人表示："在对临床证据进行彻底、独立的评估后，多那单抗于2024年10月在英国获得上市许可。阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病。在为期18个月的III期TRAILBLAZER-ALZ 2试验（NCT04437511）中，多那单抗证明能减缓早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和功能衰退。我们对多那单抗的临床有效性和其为患者带来的价值保持坚定的信心。"
他们总结道："科克伦综述汇总了多种抗淀粉样蛋白疗法的数据，包括在临床开发中失败且从未获得监管批准的分子。这种组合是一个重要的方法学局限性，削弱了综述关于已批准疗法的结论。"
与此同时，卫材公司的一位发言人将该分析描述为"科学上值得商榷的"，因为它"不当"地将无效抗体和失败研究与有效的、获得监管批准的抗淀粉样蛋白治疗（如仑卡奈单抗）结合起来。
他们补充道："长期临床数据显示，接受治疗长达四年的患者以及全球超过一万名患者的实际情况表明，接受仑卡奈单抗治疗的患者持续从这种治疗中受益。在全球范围内，仑卡奈单抗已获得50多个监管机构的批准。"
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