佛罗里达州奥兰多，2025年12月6日 /PRNewswire/ — 在第67届美国血液学会(ASH)年会和博览会上公布的四项研究聚焦于如何通过重新审视现有医疗实践来揭示改善血液疾病患者护理和治疗效果的新方法，或对新方法的需求。
"这四项研究以不同方式致力于改善患者护理和治疗效果——通过解决护理差距、挑战长期固有观念以及识别公平性差距和未满足需求，"费城宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院医学教授、经典血液科主任兼宾夕法尼亚综合血友病和血栓症项目主任亚当·库克(Adam Cuker)医学博士、理学硕士在主持新闻发布会"超越医学：改善患者体验和医疗可及性"时表示，"这些发现凸显了质疑现有实践并专注于如何为患者实现更好治疗效果的研究持续重要性。"
两项研究聚焦于在特定人群（包括育龄妇女）中诊断不足和治疗不足的缺铁和缺铁性贫血相关疾病。缺铁是指体内铁储备过低的情况，是贫血（体内红细胞数量过少或功能异常）的最常见原因。人体需要铁元素来形成血红蛋白，这是红细胞中将氧气输送到器官和组织并储存体内大部分铁的成分。
第一项研究的发现表明，缺铁不仅在孕妇中是一个常见问题，而且可以通过标准化的筛查和治疗方法轻松解决。这项多学科质量改进计划的成果显示，在一年内，孕妇的筛查率、静脉注射(IV)铁剂输注率以及中位血红蛋白水平均有显著提高。
第二项研究针对同时患有急性细菌感染的缺铁性贫血患者。其结果挑战了长期以来因担心加重感染而不给这些患者使用静脉注射铁剂的做法。对超过85,000名同时患有缺铁性贫血和急性细菌感染的住院患者数据的分析发现，相反，静脉注射铁剂治疗提高了患者的血红蛋白水平并显著改善了生存率。
另外两项研究则突显了特定血液癌症患者群体在治疗效果和未满足需求方面的差距。第一项研究——迄今为止规模最大的研究之一，比较了在美国国家卫生研究院下属国家癌症研究所支持的临床试验中接受治疗的黑人和白人侵袭性白血病患者的治疗效果——发现黑人患者诊断年龄更小，生存率明显低于白人患者。此外，在具有通常与更好治疗效果相关的常见基因突变的患者中，黑人患者的生存率不到白人患者的一半。
最后一项研究揭示了化疗对接受快速生长型白血病治疗的儿童家庭造成的经济影响。研究发现，近三分之一的家庭在孩子治疗期间曾一度难以支付基本生活开支或家庭收入损失25%以上。
质量改进项目提升孕期缺铁筛查和治疗效果
595：实施多学科质量改进项目，标准化孕期缺铁筛查和治疗方法
在项目启动一年内，一项旨在改善孕期缺铁筛查和治疗的多学科项目使孕妇缺铁筛查率提高了六倍，静脉注射(IV)铁剂输注数量增加了20倍，中位血红蛋白水平显著提高。
"筛查率在一年内从10%上升到60%以上，"明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所血液学家理查德·戈德比(Richard Godby)医学博士表示，"三分之二接受筛查的孕妇被发现缺铁，这表明这是一个非常普遍但容易解决的问题。"
戈德比医学博士表示，育龄妇女缺铁风险高。月经和铁含量丰富食物摄入不足是该年龄段女性缺铁最常见的原因之一。此外，一些常用药物，如质子泵抑制剂，会抑制身体吸收铁的能力。
怀孕期间身体需要更多铁。孕期缺铁和贫血与不良结果相关，如胎儿生长受限、早产、低出生体重以及胎儿大脑和神经系统的发育受损。
缺铁可通过检测铁蛋白的血液检查来诊断，铁蛋白是一种使身体储存铁的蛋白质。然而，美国妇产科医师学会——代表美国大多数该专业医生的专业协会——目前仅推荐对贫血孕妇进行缺铁筛查，他们将贫血定义为妊娠第一或第三孕期血红蛋白水平低于11 g/dL。
戈德比医学博士及其同事与梅奥诊所的多学科团队合作，开发并实施了一项质量改进项目，旨在标准化孕期缺铁的筛查和治疗。他们在患者通常在怀孕8至12周和24至28周进行的推荐实验室检查清单中添加了铁蛋白检测。如果患者在8至12周时铁蛋白水平低，他们的团队会建议开具口服铁补充剂。如果患者在24至28周时铁蛋白水平低，团队会为他们提供铁右旋糖酐静脉注射。
为衡量项目结果，研究团队比较了项目实施前后两组患者的变化——一组在实施前治疗（2,097例妊娠；前期队列），另一组在实施一年后治疗（2,429例妊娠；后期队列）。
结果显示，在前期队列中，仅有10%的患者接受了铁蛋白检测，而在后期队列中这一比例为63%。在检测的患者中，前期队列66%和后期队列69%缺铁。前期队列中仅有0.9%的患者接受了铁右旋糖酐静脉注射，而后期队列中这一比例为21%。
在接受静脉铁剂输注的患者中，中位血红蛋白水平从10.7 g/dL提高到11.8 g/dL。那些在研究开始时血红蛋白水平为12 g/dL的患者（根据美国妇产科医师学会现行指南，高于被视为贫血的11 g/dL阈值）上升到12.8 g/dL。"这些发现表明应重新评估诊断孕期贫血和筛查缺铁的阈值，"戈德比医学博士表示。
在项目实施前，3.1%的妊娠在分娩住院期间需要输血，而项目实施后这一比例为2.7%。大多数需要输血的患者未接受缺铁检测。戈德比医学博士表示，虽然这一差异在统计学上不显著，但这表明治疗孕期缺铁可能是减少产后输血需求的额外益处。
戈德比医学博士指出，前期和后期队列中的几乎所有患者都服用了产前维生素，这在孕期是推荐的，应含有铁。然而，这些补充剂通常是自行购买而非由医疗团队开具。他表示，非处方膳食补充剂不受监管，无法确保其含有制造商声称的成分和含量。
作为下一步，团队希望分析治疗孕期缺铁是否通过让患者感觉更好、减少产后抑郁症、更快重返工作岗位等途径改善患者生活质量。
梅奥诊所的理查德·戈德比(Richard Godby)医学博士将于2025年12月7日星期日东部时间中午12:00在奥兰多会议中心W304A-D室展示这项研究。
静脉注射铁剂改善合并急性感染的住院患者生存率并提高血红蛋白水平
5：解析困境：急性感染期间缺铁性贫血的静脉(IV)铁使用
根据对超过85,000名患者数据的分析，静脉注射(IV)铁剂治疗显著改善了同时患有缺铁性贫血和急性细菌感染的住院患者的生存率并提高了血红蛋白水平。
"我们的数据显示，对同时患有缺铁性贫血和急性细菌感染的患者给予静脉注射铁剂是安全的，并且与未治疗患者相比，接受静脉注射铁剂治疗的患者总体生存率更好，血红蛋白水平更高，"西弗吉尼亚州查尔斯顿地区医疗中心血液肿瘤学研究员哈里斯·索海尔(Haris Sohail)医学博士表示。
索海尔医学博士表示，静脉注射铁剂是严重缺铁性贫血的标准治疗方法，但其在同时患有缺铁性贫血和急性细菌感染患者中的使用存在争议。他表示，研究表明在实验室实验中，添加铁时某些细菌会增殖。尽管这种效应在人类研究中尚未得到证实，但由于担心治疗可能加重感染，治疗指南长期以来建议不要给活动性细菌感染患者使用静脉注射铁剂。
在这项研究中，索海尔医学博士及其同事在美国各地医疗中心治疗的患者匿名数据库中搜索了2000年至2024年间因急性细菌感染住院且年龄18岁及以上、患有缺铁性贫血的患者。
他们收集了超过85,000名患有美国医院最常见的五种急性细菌感染的患者数据——超过27,000名肺炎患者，超过23,000名尿路感染患者，超过15,000名耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)患者，超过13,000名蜂窝织炎（皮肤感染）患者，以及超过7,000名结肠炎（结肠炎症）患者——以及143名细菌性脑膜炎（覆盖大脑和脊髓的膜的炎症）患者。
研究人员随后比较了接受静脉注射铁剂治疗的患者和未接受治疗的患者的治疗效果。他们观察了每组中在14天或90天内死亡的患者数量、住院时间长短，以及与治疗前相比，静脉注射铁剂治疗后60至90天内血红蛋白水平的提高程度。
对于除脑膜炎以外的每种感染，结果显示接受静脉注射铁剂治疗的患者在14天或90天内死亡的可能性在统计学上显著降低，血红蛋白水平提高幅度大于未接受静脉注射铁剂的患者。在细菌性脑膜炎患者中，静脉注射铁剂未改善生存率，但也没有恶化治疗效果。
"静脉注射铁剂的生存益处在不同类型的感染中均有体现，肺炎、血液中MRSA细菌和结肠炎患者的改善最为显著，"索海尔医学博士表示。他表示，接受静脉注射铁剂的患者住院时间略长，但差异很小——仅约4至6小时——且不具有临床意义。
索海尔医学博士表示，细菌性脑膜炎患者数量少可能是该感染结果在统计学上不显著的原因。他补充说，由于该研究回顾了过去治疗患者的记录，因此只能显示静脉注射铁剂与患者治疗效果之间的关联，但不能证明因果关系。他指出，其他研究局限性是研究人员使用的数据库未提供关于特定细菌或铁剂剂量的详细信息，且研究结果主要适用于同时患有缺铁性贫血和活动性细菌感染的住院患者。
"我们的发现支持考虑将静脉注射铁剂作为安全的附加疗法，用于同时患有缺铁性贫血和急性细菌感染而住院的患者，"他表示，并补充说下一步将在随机对照试验中确认这些发现。
查尔斯顿地区医疗中心的哈里斯·索海尔(Haris Sohail)医学博士将于2025年12月7日星期日东部时间下午3:25在奥兰多会议中心West Hall D2厅的全体科学会议上展示这项研究。
急性髓系白血病黑人患者诊断年龄更小且生存率低于白人患者
290：ECOG-ACRIN临床试验中接受强化化疗的黑人AML患者的较差生存率与细胞遗传学谱型无关
根据一项由美国国家卫生研究院下属国家癌症研究所(NCI)支持、历时34年的数据分析，与白人患者相比，黑人急性髓系白血病(AML)患者诊断时平均年龄小五岁以上，死于该疾病的概率高出30%以上，死于任何原因的概率高出20%以上。在癌症细胞中具有通常与AML治疗更好效果相关的突变的患者中，黑人患者的生存率不到白人患者的一半。
"据我们所知，这项研究包含的黑人患者数据比以往任何关于NCI支持的临床试验中AML生存率的研究都多，"马里兰大学医学院医学副教授、马里兰大学Marlene和Stewart Greenebaum综合癌症中心癌症治疗项目成员谢拉·圣弗勒-洛米尼(Shella Saint Fleur-Lominy)医学博士、哲学博士表示，"我们的发现证实了先前较小规模研究的结论，即与白人患者相比，黑人AML患者平均诊断年龄显著更小，并且即使在临床试验中接受治疗，其治疗效果也明显差于白人患者。"
AML是一种罕见、快速生长的癌症，始于骨髓（骨骼内部形成血细胞的软组织）。早期造血细胞发生改变（突变）并开始失控生长，导致大量异常、未成熟的血细胞溢入血液并排挤健康细胞。结果，AML可导致器官停止正常工作并使身体严重患病。医生根据活检测试确定患者AML细胞的"谱型"来制定治疗建议，因为不同药物可以靶向不同突变，从而获得更好的治疗反应和更长的生存期。
圣弗勒-洛米尼医学博士表示，多年来已发表的报告显示，与白人患者相比，接受AML治疗的黑人患者治疗效果较差；这种差异的原因尚未完全了解。在最近的一项研究中，即使在具有通常与白人患者更好治疗效果相关的突变的青少年或40岁以下患者中，黑人患者的治疗效果也比白人患者差。
临床试验通常允许癌症患者在新疗法广泛应用前获得其治疗。经过数十年促进各背景患者参与临床试验的努力，2020年的一份报告显示，NCI支持的试验中黑人患者数量有所增加。相关研究发现，NCI赞助的试验中黑人患者比例高于制药公司试验。圣弗勒-洛米尼医学博士表示，尽管如此，黑人患者在许多临床试验中仍然代表性不足。
在这项研究中，她和同事回顾了1984年至2019年间在10项ECOG-ACRIN癌症研究组临床试验中（ECOG-ACRIN是NCI国家临床试验网络的成员）新诊断AML的所有患者的医疗记录。研究团队随后比较了白人和黑人患者的总生存期（即死于任何原因）、无病生存期（即治疗后无疾病复发迹象的时间长度）以及其癌细胞中发现的基因突变。
他们收集了总共3,469名白人患者、184名黑人患者和156名其他种族和民族患者的数据。在10项试验中，黑人患者入组比例从约1%到11%不等。黑人患者AML诊断时的中位年龄为47.9岁，而白人患者为53.5岁，这一差异在统计学上显著。此外，与白人患者相比，黑人患者死于AML的风险高31.3%，死于任何原因的风险高21.2%。
结果显示，AML细胞中最常见的突变在黑人和白人患者中发生率相似。然而，在具有一种特定基因（称为NPM1）突变的患者中，分析发现总生存期存在显著差异，黑人患者的中位生存期为8.9个月，而白人患者为19.1个月。
"尽管NPM1突变通常与AML治疗的更好效果相关，但我们并未在黑人患者中看到这些更好效果，"圣弗勒-洛米尼医学博士表示。
尽管总体上接受造血干细胞移植的黑人和白人患者数量相似，但接受健康、相容供体干细胞的黑人患者比例（37.1%）低于白人患者（48.5%）。她表示，这种类型的移植为高风险AML患者提供了最佳治愈机会。她补充说，收集患者自身干细胞并在高剂量化疗后重新输注的替代方法，已不再被视为美国AML的标准治疗方法。
她表示，研究的一个局限性是患者突变谱型的数据不如她和团队所希望的那样全面。她说，研究包括了跨越四个十年的患者数据，而进行此类检测的先进技术在早期几十年进行AML治疗临床试验时并不存在。
作为下一步，圣弗勒-洛米尼医学博士表示，她希望将这项研究的数据与其他AML患者数据集结合起来，增加具有全面基因数据的患者数量，并确认某些基因突变与AML治疗效果的关联在黑人患者与白人患者中是否存在差异。
这项研究由ECOG-ACRIN癌症研究组进行，并由NCI支持。
马里兰大学医学院的谢拉·圣弗勒-洛米尼(Shella Saint Fleur-Lominy)医学博士、哲学博士将于2025年12月6日星期六东部时间下午2:15在奥兰多会议中心W415A（Valencia Room）展示这项研究。
近三分之一接受白血病治疗的儿童家庭难以支付生活开支
710：儿科急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗期间家庭物质困难和收入损失的累积发生率作为经济毒性测量指标：来自DFCI ALL 16-001试验的报告
近三分之一接受急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗的儿童家庭——这是最常见的儿科癌症——在孩子治疗期间出现严重经济困难，包括家庭收入损失25%以上以及难以支付住房、食物和公用设施等基本生活开支。
"据我们所知，这是儿科肿瘤学中首个通过随时间测量家庭物质困难和收入损失来考察癌症治疗相关经济影响的研究，"费城儿童医院癌症中心主治肿瘤学家、费城儿童医院PolicyLab教员郑丹尼尔(Daniel Zheng)医学博士表示，"许多家庭报告在治疗开始后仅六个月就出现经济困难，近四分之一在孩子被诊断出癌症时没有经济困难的家庭在孩子治疗期间出现了经济困难。"
郑医学博士表示，美国每年约诊断3,000例新发ALL病例。尽管超过90%接受ALL治疗的儿童存活，但成功治疗通常涉及至少两年的多药化疗。"这意味着大量的门诊就诊、住院以及对家庭日常生活的干扰。"
他表示，孩子患癌症给家庭带来特殊负担。例如，护理人员可能需要请假带孩子去就诊或在住院期间陪伴。"我们希望尝试了解儿童癌症治疗给家庭带来的经济困难的性质和程度，以便我们能够更好地支持他们度过这一旅程，"他表示。
该研究涉及2017年至2021年间在美国和加拿大八家医疗中心接受先前未经治疗的ALL疗法临床试验的儿童。18岁以下的参与者及其家庭被邀请参加ALL治疗经济影响的分析。研究的主要终点是"经济毒性"，定义为在孩子两年化疗治疗期间出现新的经济困难（即无法支付住房、食物或公用设施费用，或家庭收入损失至少25%）。
总共422个家庭（88%的符合条件家庭）选择参与。在这些家庭中，15%为西班牙裔，7%为非西班牙裔黑人；23%为单亲家庭；40%的家庭年收入低于联邦贫困水平的200%。他们完成了四次问卷调查（在诊断后约30天内以及在6个月、12个月和24个月时），询问家庭收入以及在每个时间点是否能够支付住房、食物或公用设施费用。
在6个月时，19.3%的家庭表示他们出现了支付住房、食物或公用设施费用的新困难，20.3%表示自治疗开始以来家庭年收入损失25%或更多。在24个月化疗结束时，30%的家庭曾出现支付生活开支困难，31.5%的家庭在治疗期间家庭收入损失25%或更多。
值得注意的是，在307个开始治疗时报告无经济困难的家庭中，24.3%在治疗期间出现支付基本生活开支的新困难，27.9%报告家庭收入损失25%或更多。
在诊断时被认定为西班牙裔或非西班牙裔黑人、在家说英语以外语言、生活在单亲家庭、拥有公共保险（如医疗补助）或家庭收入低于联邦贫困线200%的儿童家庭，在研究期间更可能出现新的经济毒性。
"令我们惊讶的是，到24个月时，近三分之一的家庭在孩子ALL治疗期间的某个时间点无法满足基本生活开支，"郑医学博士表示。
该研究的一个局限性是，研究结果仅限于在美国东北部和加拿大临床试验中心参与试验并能成功完成多次时间点调查的患者。"我们的数据可能低估了接受ALL治疗的儿童家庭所经历的总体经济毒性水平，"郑医学博士表示。
他表示，研究正在进行中，以确定解决接受癌症治疗儿童家庭经济毒性的干预措施。例如，该研究的两位合著者（Puja Umaretiya医学博士和Kira Bona医学博士、公共卫生硕士）正在领导临床试验，研究福利咨询和现金支付是否能减少接受癌症治疗的低收入儿童家庭的经济困难。
费城儿童医院的郑丹尼尔(Daniel Zheng)医学博士将于2025年12月7日星期日东部时间下午4:45在奥兰多会议中心W230室展示这项研究。
美国血液学会(ASH) (hematology.org) 是全球最大的血液学家专业协会，致力于促进对影响血液的疾病的理解、诊断、治疗和预防。自1958年以来，该学会通过促进研究、患者护理、教育、培训和血液学倡导，引领了血液学作为一门学科的发展。通过访问hematology.org/fight4hematology加入#Fight4Hematology行动。
《血液》期刊( 是基础、转化和临床血液学研究的首要来源。《血液》期刊发表的同行评审血液学研究比全球任何其他学术期刊都多。
消息来源：美国血液学会
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